Terapia Genica

CUESTIONARIO 9 TERAPIA GÉNICA.
1. ¿A qué se llama terapia génica? La dotación genética de célula puede ser modificada mediante la introducción de un gen normal en el organismo diana que sustituyaal gen defectuoso en su función.
2. ¿Qué se requiere para aplicar terapia génica a un determinado desorden genético? Y Se requiere de protocolos clínicos en este tipo de terapia génica. La granventaja de las técnicas in vivo sobre la terapia génica in vitro es su mayor sencillez.
2.1 ¿Cuáles son los principales obstáculos a enfrentar?
Sin embargo, tienen el inconveniente de que el grado decontrol sobre todo el proceso de transferencia es menor, la eficiencia global es también menor (dado que no pueden amplificarse las células transducidas) y, finalmente, es difícil conseguir un altode especificidad tisular.
3. ¿Hacia qué tipo de enfermedades está dirigida principalmente la terapia génica y por qué? Este tipo de terapia génica seria la indicada para corregir de forma definitivalas enfermedades congénitas. Modificando la dotación genética de las células implicadas en la formación de óvulos y espermatozoides.
Dar algunos ejemplos indicando el defecto congénito y la proteínadefectuosa.
Cáncer-----------------------
Enfermedades Monogénicas----------------
Infección de VIH--------------------------------
4. ¿Cuál es la diferencia entre la terapia génica in vivo y exvivo?
Terapia génica in vivo: agrupa las técnicas en las que el material genético se introduce directamente en las células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación in vitro.Terapia génica ex vivo: comprende todos aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia in vitro.Una vez que se han seleccionado las células que han sido efectivamente transducidas, se expanden en cultivo y se introducen de nuevo en el paciente. Sus principales ventajas son el permitir la...