terapia genica

TERAPIA GÉNICA
1.¿EN QUÉ CONSISTE?
Aunque se han utilizado enfoques muy distintos, en la mayoría de los estudios de terapia génica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma paracompensar el defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva ycambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.
Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden ser genéticamente alterados para dejar de ser patógenos yportar genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que también han sido utilizados para ello. Así mismo, el ADN puede ser introducido en el pacientemediante métodos fisicos.
Las células diana del paciente se infectan con el vector (en el caso de que se trate de un virus) o se transforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez dentro de la célulahuésped, se transcribe y traduce a una proteína funcional, que va a realizar su función, y a corregir el defecto que causaba la enfermedad.
Célula diana: cualquier célula del cuerpo que sea el focode contacto de un virus y que ha sido infectada o dañada por éste. Esta célula diana presenta antígenos que actúan como señal para los linfocitos T, los cuales alertan al sistema inmunológico, quedestruye a su vez las células dianas señalizadas.

2.Tratamiento de enfermedades
Fibrosis quística
En la fibrosis quística se ha observado un defecto en el gen que codifica para el canal de cloro,que resulta en un transporte anormal de sales min en las glándulas exocrinas y conduce a una enfermedad crónica obstructora de los pulmones. Utilizando un transgén y las células del epitelio del tractorespiratorio, se han realizado estudios utilizando lisosomas y adenovirus como vectores.


Terapia génica en la cura del cáncer:
La estrategia más utilizada es la utilización de los llamados...