Terapia genica

. Qué es la terapia génica?
Podemos definir la terapia génica como el proceso por el cual un nuevo gen es introducido en células de un individuo para producir un efecto terapéutico. Dicho efectopuede ser una activación o una supresión de alguna función fisiológica que se está produciendo incorrectamente en el individuo a tratar.
Analicemos un poco más los dos efectos terapéuticos que este genintroducido puede realizar. En el caso de activar una función, podemos fijarnos en el caso de la inmunodeficiencia combinada severa donde la enzima ADA (adenosin desaminasa) está fallando. Lo que seha intentado en esta enfermedad es introducir el gen que codifica para esta enzima de forma que realice la función que en el organismo no está realizando correctamente. Hoy en día sigue enexperimentación aunque ya en fase I y II en humanos.
Respecto a suprimir una función que está siendo errónea o perjudicial para el organismo, podemos fijarnos en el caso del cáncer. En esta enfermedad, hay unaproliferación incontrolada de células tumorales que causan un daño en el organismo. La terapia génica en este caso intenta suprimir a esas células tumorales introduciendo genes que denominaremos"asesinos" hacia estas células defectuosas para eliminarlas, evitando así la proliferación de éstas y por tanto el desarrollo incontrolado del tumor. El tratamiento del melanoma fue una de las primeraspruebas realizadas.
Los tipos de terapia génica existentes respecto al modo de introducir el gen en el organismo pueden ser clasificados en "in vivo" y "ex vivo". La terapia génica "ex vivo" consiste enla realización de una primera fase en el laboratorio, de modo que obtenemos células modificadas genéticamente (contiene el gen que queremos expresar en el organismo) y que posteriormenteintroduciremos en el individuo. La terapia génica "in vivo" consiste en la introducción del gen mediante un vehículo para que lo inserte en las células del paciente. Estos vehículos son los llamados vectores...