Terapia Genica

En un sentido estricto, por Terapia Génica Humana se entiende como "una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defectogenético o para dotar a las células de una nueva función".

El conocimiento de los mecanismos que regulan el funcionamiento de los genes es la llave que abre la posibilidad de corregir ciertoserrores en el ADN, que son el punto de partida de numerosas afecciones de origen genético, como muchas formas de cáncer. La terapia génica, que mediante la introducción de genes “terapéuticos” corrigedichos errores, es una herramienta que en los últimos años ha comenzado a arrojar resultados alentadores.
La terapia génica consiste en la inserción de copias funcionales ausentes en el genoma de unindividuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentrode ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.
*El genoma es la totalidad de la información genética que posee un organismo enparticular y que codifica para él.
Desde el descubrimiento de las enzimas de restricción en el año de 1.970 por Arber y Hamilton se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes células uorganismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies. La primera transferencia se realizó en el año de 1.989 en un paciente con una inmunodeficiencia. Aunque no se encontraron efectos clínicos seexplicitó que tampoco había efectos deletéreos como muchos apocalípticamente habían pronosticado. En 1.990 se trató con terapia génica un paciente que padecía de la deficiencia de la enzimaadenosina-deaminasa presentando infecciones bacterianas a repetición. Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales.
Es claro que la...