Terapia Genica

Terapia Génica

Se basa en modificar genes de personas
que nacen con anormalidades en ellos

Consiste en extraer una porción del
tejido enfermo e insertar en sus célula
uno o mas genes que remedienel
problema.

Un ejemplo de terapia génica es el que
se ha aplicado a personas que padecen
SCID el síndrome de inmunodeficiencia
combinada severa también conocido
como el síndrome del niño de laburbuja

El SCID son una serie de enfermedades
genéticas, que se parecen al SIDA.
Debido a un pequeño error genético, su
sistema inmune no puede elaborar de
manera adecuada células T y B.

Primer casoSegundo caso
Primer paciente de la terapia génica
Ashanti

El hecho de ser causada por un defecto de
un solo gen. Lo primero que hicieron fue
obtener células anormales y colocarlas
en cultivo en ellaboratorio y se les
introdujo la versión corregida del gen

Poniendo millones de virus en el cultivo
de las células de la niña, actuando
como vehículos. Una vez dentro los
vectores liberarían elgen corregido
que iría a parar al ADN celular. Las
células así transformadas se
reintroducirían en el cuerpo de la niña.

El 14 de Septiembre de 1990 en los
Institutos Nacionales de Salud (NIH) losdoctores
W. French Anderson
Michael Rosenberg
Kenneth Culver
Introdujeron células de medula ósea,
en la vena del brazo de Ashantani.

Había heredado un gen defectuoso de
cada uno de sus padres,normalmente
da lugar a una enzima la Deaminasa de
Adenosina (ADA)

Desde 1987 se había desarrollado una
manera de fabricar esta enzima en
vacas por lo que era posible
administrar la versión bovina de laenzima faltante

Tipos de transferencia
Ex vivo: laboratorio
In vivo: directamente a las células

Tipos de vectores
Virales: Por medio de virus que han sido
adaptados como vectores, antes de ser
usadosdeben modificarse para
eliminar los genes virales
Desventajas:
son costosos y pueden desarrollar
inmunogenicidad

Tipos de vectores
No virales: son menos eficientes para
transformar células, son...