Terapia genica


Terapia génica










INDICE

Introducción pág. 3.

Desarrollo pág. 4-8.

Conclusión pág. 9.

bibliografía pág. 10.





















INTRODUCION


Es la introducción de un gen o genes en las células de un paciente con intención de lograr un beneficio terapéutico. La inserción de genes se utiliza para corregir un defecto genético hereditario que origina unaenfermedad, para contrarrestar o corregir los efectos de una mutación genética, o incluso para programar una función o propiedad totalmente nueva de una célula.
Uno de los logros fundamentales que está consiguiendo el Proyecto del Genoma Humano es la identificación de las numerosas mutaciones que causan las enfermedades hereditarias, haciendo posible un preciso diagnóstico de las mismas. El proyectoestá dando lugar a un mayor entendimiento tanto de los defectos causados por un solo gen como de las enfermedades multifactoriales, tales como el cáncer 
o la diabetes. La mayor parte de las enfermedades son influenciadas en algún aspecto por cambios en el genoma, si es que no son directamente causadas por estos cambios.
La terapia génica usa la ingeniería genética para introducir o eliminargenes específicos alterando o suplementando la acción de un gen anormal, reparándolo, introduciendo una copia del gen normal o introduciendo un gen que añada nuevas funciones o regule la actividad de otros genes actuando de forma terapéutica. Hay dos categorías diferentes: (a) terapia en la línea germinal, de forma que el cambio genético efectuado es heredable al afectar las células reproductivas.Esto se puede llevar a cabo ejerciendo el cambio en células germinales como el óvulo y el espermatozoide o en el zigoto o primeras divisiones celulares; y (b) terapia en células somáticas, por la que se efectúan cambios genéticos no heredables en cualquier célula somática (no germinal) del cuerpo. También se ha separado la terapia génica de la mejoría genética, cuando el cambio que se efectúa no espor razones terapéuticas, sino buscando mejorar una cualidad o característica humana como el aspecto físico, el comportamiento, la inteligencia o la memoria.

Desarrollo
EN QUE CONSISTE LA TERAPIA GENICA
La terapia génica consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar unmarcaje.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se planteó sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero hoy en día se plantea ya para casi cualquier enfermedad.

Existen dos tipos deterapia génica:
Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debelocalizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho másfácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material trasplantable.
Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células gemínales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No...