Terapia Genica

República Bolivariana de Venezuela
Licenciatura en Biología.

Terapia Génica.

Maracaibo; marzo 2013
Índice de contenido.

Introducción.
1. Terapia génica
2. Modalidades de terapia génica.
3.1 En función del tipo celular diana.
3.2.1 Terapia génica somática.
3.2.2 Terapia génica germinal.
3.2 En función de la estrategia aplicada.
3.3.3Terapia génica in vivo.
3.3.4 Terapia génica ex vivo.
3. Vectores.
4.3 Vectores virales.
4.4.5 Retrovirus.
4.4.6 Adenovirus.
4.4.7 Virus adeno- asociados.
4.4.8 Herpes virus.
4.4 Vectores no virales.
4.5.9 Químicos.
4.5.10 Físicos.
4.5.11 Lipoplexes y poliplexes.
4. Transferencia génica.
5.5Genes integrados en cromosomas.
5.6 Genes no integrados.
5.7 Métodos de transferencia génica.
5.8 Marcaje celular.
5. Terapia antisentido.
6.9 Secuencias antisentido.
6.10 Secuencias antigen.
6.11 Ribozimas.
6. Enfoques en terapia antisentido.
7.12 La administración directa de oligonucleótidos.
7.13 La expresión de losoligonucleótidos tras la transfección de determinadas células.
7. Terapia génica de las enfermedades monogénicas.
8. Terapia génica de Adenosíndeaminasa (ADA)
9. Terapia génica del síndrome de Wiskott-Aldrich(WAS)
10. Terapia génica de la Beta talasemia.
11. Terapia génica del cáncer.
12.14 Estrategias en terapia génica del cáncer.
12. Terapia génica de la infección por VIH.13.15 Estrategias aplicadas en terapia génica del VIH.
Conclusiones.
Bibliografía.

Introducción.

Terapia génica (TG) es la parte de la terapéutica que utiliza material genético en el tratamiento de enfermedades; intenta modular la función celular, pudiendo corregir la deficiencia causada por la pérdida o alteración de un gen al modificar la expresión de proteínas. Así, secuenciascodificadoras de proteínas, sondas antisentido, ADN triples y ribosomas pueden ser considerados los fármacos de la TG. Los problemas más importantes con los que se encuentra este conjunto de técnicas son de distribución de estos «fármacos», es decir, la transferencia de este material a las células diana. La TG requiere, en primer lugar, la identificación del gen o grupo de genes que causan la alteracióna subsanar, su aislamiento y clonación. Es en este contexto donde emerge con luz propia una de las mayores aventuras de la biología humana, el proyecto genoma humano (PGH), entendiendo por genoma humano a la totalidad de la información genética contenida en las células humanas, tanto en el núcleo como en las mitocondrias.
Durante este trabajo vamos a describir algunas de las aplicaciones que sehan realizado dentro de la TG y las vamos a poder agrupar dependiendo del tipo de célula diana en germinal o somática; de las estrategias ex vivo e in vivo, y de las aproximaciones en aditiva y sustitutiva. Así pues, cuando la TG es aplicada sobre células germinales, espermatozoides u óvulos, origina un cambio permanente en todo el organismo y en los futuros descendientes del individuo. Suaplicación en seres humanos es fuente de gran controversia debido a los problemas éticos que supone. Por el contrario, el uso de la TG en células somáticas o no germinales sólo afecta al individuo tratado y las modificaciones no son heredadas por su descendencia. Tanto en la estrategia ex vivo, donde las células diana son extraídas y reimplantadas en el mismo paciente tras haber sido modificadas en ellaboratorio, o en la in vivo, donde la administración del gen corrector se realiza directamente al paciente, la TG utiliza dos aproximaciones: aditiva y sustitutiva. En la TG aditiva, más utilizada y avanzada, el gen es incorporado con sus propios elementos de regulación, mientras que en la TG sustitutiva el gen es mantenido en su contexto natural, sometido a sus controles normales de expresión....