Terapia Genica

Tipos de Terapia Génica
Existen, en teoría, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales5, aunque sólo la primera está siendo desarrollada actualmente.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas deuna enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
Microinyeccion
La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cuales discutiremosmás adelante. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.
El primer objetivo de la identificación y clonación de genes responsables de enfermedades de origen genético es el diagnóstico precoz, prenatal opostnatal. Pero diagnósticos eficaces sin terapia posible satisfacen poco a los afectados. La identificación de genes humanos mediante técnicas de ingeniería genética constituye, no obstante, el primer paso para desentrañar las bases moleculares y fisiopatológicas de una enfermedad. Conocidas éstas, las estrategias de investigación pueden ir en dos direcciones:
1.- Vía farmacológica, paraintentar compensar las consecuencias fisiológicas del disfuncionamiento celular;
2.- Vía genética, buscando la introducción de un gen foráneo -el transgén- en las células afectadas, para que sustituya al gen anómalo. Este enfoque es el que corresponde a la terapia génica.
Terapia Génica en Pañalespopopopopo
Desde los primeros intentos (no autorizados) de terapia génica por Martin Cline en 1979-1980hasta hoy. Lo ideal sería colocarlo dentro de uno de los cromosomas de la célula diana, en sustitución del gen anómalo. Pero, de momento, el recurso a la técnica más eficaz está vedada en humanos. La recombinación homóloga se ha mostrado operativa en ratón, permitiendo una modificación estable y definitiva de las células embrionarias germinales, transmisible a la descendencia. Pero esta posibilidaden el hombre es rechazada unánimemente por todos los comités internacionales de bioética. Sólo queda el recurso a la adición génica: el gen defectuoso sigue presente en el cromosoma, y el transgén introducido puede permanecer fuera del núcleo o de los cromosomas en forma de ADN no cromosómico (episoma).

Otra alternativa sería la introducción al azar del transgén en el genoma, con el riesgo dealterar la función de algún gen esencial. Las precauciones frente a estas estrategias tan imprecisas consisten en impedir la propagación y transmisión del sistema de transferencia del gen (el vector) y comprobar si la inserción del gen foráneo no conlleva la inactivación de algún gen del hospedador o la activación de algún proto-oncogén.
Terapia génica
El conocimiento de los mecanismos queregulan el funcionamiento de los genes es la llave que abre la posibilidad de corregir ciertos errores en el ADN, que son el punto de partida de numerosas afecciones de origen genético, como muchas formas de cáncer. La terapia génica, que mediante la introducción de genes “terapéuticos” corrige dichos errores, es un herramienta que en los últimos años ha comenzado a arrojar resultados alentadores.
“Lamedicina intervencionista del futuro estará signada por intervenciones específicas sobre la fisiopatología molecular de las enfermedades —apuntó el doctor Pablo Argibay, investigador del Hospital Italiano—. La terapia génica debería tener un rol destacado cuando se entiendan plenamente la expresión, regulación y duración de la acción de los llamados genes terapéuticos.”
Farmacogenética
Del...