terapia genica


Terapia génica










Damián Almonacid Torres
4°Medio A






Introducción

El presente informe estará dedicado a la terapia génica, otro de los campos que mayores expectativas ha levantado en los últimos años ya que, a diferencia de los tests de diagnósticos , la terapia génica está orientada no al diagnóstico sino a la curación de las enfermedades, curación que, mediante su aplicación, sepretende que pueda llegar a ser definitiva.
Aunque la investigación en terapia génica se ha desarrollado paralelamente al Proyecto Genoma Humano y no puede ser considerada una consecuencia directa del mismo, no cabe duda de que el conocimiento de la secuencia completa del genoma humano, en la medida en que permita el conocimiento de todos los genes, puede suponer un impulso muy importante paralas posibilidades de la terapia génica.
En este trabajo describiremos en qué consiste la terapia génica, los tipos de células en que trabajan, los métodos usados para este procedimiento y algunas de sus aplicaciones presentes.



Objetivo

Comprender el significado, clasificaciones , métodos de acción, organismos y sustancias micro/macroscópicas implicados (as) en sus respectivos procesos,aplicaciones y formular una opinión crítica (debido a su controversia ética) sobre la Terapia génica.




Terapia Génica

Es la introducción de un gen o genes en las células de un paciente con intención de lograr un beneficio terapéutico. La inserción de genes se utiliza para corregir un defecto genético hereditario que origina una enfermedad, para contrarrestar o corregir los efectos de una mutacióngenética, o incluso para programar una función o propiedad totalmente nueva de una célula.
En la actualidad, la terapia de las enfermedades genéticas en específico de las metabólicas, se lleva a cabo por restricción dietética, suministro de cofactores y más recientemente reemplazo de la enzima y alotransplante en otras por ejemplo las talasemias. Sin embargo a pesar de los logros y avances obtenidos enesta esfera, pacientes y familiares aquejados de enfermedades genéticas se sienten disgustados por la ausencia de terapias específicas y eficientes.
La única forma de curar más que de tratar estas enfermedades, es la de reemplazar o corregir el gen defectuoso. Esto es lo que se pretende lograr con la Terapia Génica; por lo cual se puede definir este tipo de terapia como: el reemplazo o correccióndel gen defectuoso, por el gen normal (terapéutico) dentro de las células somáticas que expresan la patología y así corregir la proteína (enzima) defectuosa, con lo cual se consigue enlentecer, estabilizar o revertir el curso de la enfermedad.
Procedimiento
Aunque se han utilizado enfoques muy distintos, en la mayoría de los estudios de terapia génica, una copia del gen funcional se inserta en elgenoma para compensar el defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.
Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden ser genéticamente alterados para dejarde ser patógenos y portar genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que también han sido utilizados para ello. Así mismo, el ADN puede ser introducido en el paciente mediante métodos físicos (no biológicos) como electroporación, biobalística...


Las células diana del paciente se infectan con el vector (en el caso de que se trate de un virus) o setransforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez dentro de la célula huésped, se transcribe y traduce a una proteína funcional, que va a realizar su función, y, en teoría, a corregir el defecto que causaba la enfermedad.


Clasificaciones
En función del tipo celular diana, existen dos modalidades de terapia génica:
1) Terapia génica de células germinales: aquella dirigida a modificar la...