Terapia Génica
Páginas: 16 (3776 palabras)
Publicado: 16 de abril de 2011
TERAPIA GÉNICA
1.- INTRODUCCIÓN
La terapéutica ha procurado incidir en la historia natural de las enfermedades desde un punto de vista sintomático, fisiopatológico y etiológico, siendo probablemente esta última aproximación la más efectiva y la más deseada. En una gran cantidad de enfermedades que poseen un factor genético involucrado, la etiología está en la presencia de uno o variosgenes dañados o de mal funcionamiento. Los genes están hechos de ADN y se encuentran en el núcleo de la célula a un nivel de resolución molecular. Éstos controlan el medio interno de la célula, las interacciones con otras células y con el medio ambiente en general por medio de proteínas que son transcritas en respuesta a estímulos. Mínimas alteraciones en su estructura, a veces tan pequeñas como unamutación o cambio en uno sólo de los nucleótidos (moléculas que forman el ADN) que los constituyen, pueden producir graves daños metabólicos o estructurales. Un tipo de terapia que tratará de corregir estos problemas tendría que identificar cuál es el gen afectado causante de la patología y realizar algún tipo de microcirugía molecular para corregir el defecto, no sólo en una, sino que en losmillones de células que constituyen un individuo, o a lo sumo en el órgano o sistema en que se expresa este gen. Todas estas consideraciones hacían prácticamente imposible hasta hace poco un abordaje de estas patologías a ese nivel.
Con el advenimiento del proyecto Genoma Humano, se espera secuenciar los 50.000 a 100.000 genes que se ha estimado que existen. Hasta ahora sólo se han secuenciadoaproximadamente un 20% de los mismos. Sin embargo, los que ya se tienen se encuentran disponibles en bibliotecas de genes fabricadas a partir de técnicas de la ingeniería genética y se pueden obtener inclusive por medio de catálogos comerciales. Estas mismas técnicas de ingeniería genética, que incluyen entre sus herramientas a las enzimas de restricción (enzimas que pueden cortar el ADN a modo demicrotijeras), están siendo utilizadas para realizar la reparación de defectos genéticos por medio de la sustitución de los genes dañados o ausentes por genes normales.
2.- DEFINICIÓN
La terapia génica (TG) es el conjunto de procedimientos que permiten la introducción de genes sanos o normales dentro de las células de un organismo, mediante las llamadas Tecnologías de Transferencia de Genes.Esta aproximación es completamente revolucionaria en la terapéutica, ya que hasta hace poco tiempo el material genético de los seres humanos era inaccesible a algún tipo de corrección o tratamiento.
3.- TIPOS DE TERAPIA GÉNICA
Existen, en teoría, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales, aunque sólo la primera está siendodesarrollada actualmente.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no secuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cuales discutiremos más adelante. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en elindividuo, sino que sería transmitido a su descendencia.
4.- ASPECTOS QUE DEBE PROCURAR LA TECNOLOGÍA DE TRANSFERENCIA DE GENES (TTG)
La pregunta clave de la TG es: ¿Cómo hacer que el gen deseado llegue hasta el núcleo de las células de un organismo vivo y se exprese en el momento y lugar precisos? Todo depende de la resolución de ésta pregunta para alcanzar una futura perfección. Para lograrlo,...
1.- INTRODUCCIÓN
La terapéutica ha procurado incidir en la historia natural de las enfermedades desde un punto de vista sintomático, fisiopatológico y etiológico, siendo probablemente esta última aproximación la más efectiva y la más deseada. En una gran cantidad de enfermedades que poseen un factor genético involucrado, la etiología está en la presencia de uno o variosgenes dañados o de mal funcionamiento. Los genes están hechos de ADN y se encuentran en el núcleo de la célula a un nivel de resolución molecular. Éstos controlan el medio interno de la célula, las interacciones con otras células y con el medio ambiente en general por medio de proteínas que son transcritas en respuesta a estímulos. Mínimas alteraciones en su estructura, a veces tan pequeñas como unamutación o cambio en uno sólo de los nucleótidos (moléculas que forman el ADN) que los constituyen, pueden producir graves daños metabólicos o estructurales. Un tipo de terapia que tratará de corregir estos problemas tendría que identificar cuál es el gen afectado causante de la patología y realizar algún tipo de microcirugía molecular para corregir el defecto, no sólo en una, sino que en losmillones de células que constituyen un individuo, o a lo sumo en el órgano o sistema en que se expresa este gen. Todas estas consideraciones hacían prácticamente imposible hasta hace poco un abordaje de estas patologías a ese nivel.
Con el advenimiento del proyecto Genoma Humano, se espera secuenciar los 50.000 a 100.000 genes que se ha estimado que existen. Hasta ahora sólo se han secuenciadoaproximadamente un 20% de los mismos. Sin embargo, los que ya se tienen se encuentran disponibles en bibliotecas de genes fabricadas a partir de técnicas de la ingeniería genética y se pueden obtener inclusive por medio de catálogos comerciales. Estas mismas técnicas de ingeniería genética, que incluyen entre sus herramientas a las enzimas de restricción (enzimas que pueden cortar el ADN a modo demicrotijeras), están siendo utilizadas para realizar la reparación de defectos genéticos por medio de la sustitución de los genes dañados o ausentes por genes normales.
2.- DEFINICIÓN
La terapia génica (TG) es el conjunto de procedimientos que permiten la introducción de genes sanos o normales dentro de las células de un organismo, mediante las llamadas Tecnologías de Transferencia de Genes.Esta aproximación es completamente revolucionaria en la terapéutica, ya que hasta hace poco tiempo el material genético de los seres humanos era inaccesible a algún tipo de corrección o tratamiento.
3.- TIPOS DE TERAPIA GÉNICA
Existen, en teoría, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales, aunque sólo la primera está siendodesarrollada actualmente.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no secuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cuales discutiremos más adelante. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en elindividuo, sino que sería transmitido a su descendencia.
4.- ASPECTOS QUE DEBE PROCURAR LA TECNOLOGÍA DE TRANSFERENCIA DE GENES (TTG)
La pregunta clave de la TG es: ¿Cómo hacer que el gen deseado llegue hasta el núcleo de las células de un organismo vivo y se exprese en el momento y lugar precisos? Todo depende de la resolución de ésta pregunta para alcanzar una futura perfección. Para lograrlo,...
Leer documento completo
Regístrate para leer el documento completo.