TERAPIA G NICA GERMINAL

TERAPIA GÉNICA GERMINAL
La terapia en células germinales ha sido realizada, hasta ahora, únicamente en animales. Técnicamente, la terapia en células germinales es más difícil que en células somáticas, ya que se debe demostrar que no va a haber efectos adversos en el desarrollo. Se ha sugerido utilizar la terapia génica en células germinales para evitar que se desarrollen enfermedades en futurosindividuos. También se podría ejercer la alteración genética en el cigoto o en el embrión en los primeros estadios del desarrollo, antes del proceso de diferenciación celular y el desarrollo de órganos.
En los primeros estadios del desarrollo el cambio genético afectará todos los tejidos y órganos, incluyendo las células germinales del adulto que se va a desarrollar. El cigoto o embrión esaccesible a alteraciones genéticas por medio de la técnica de fecundación in vitro, práctica que se llevaría a cabo en conjunción con un diagnóstico genético preimplantacional. Otros han propuesto realizar quimeras añadiendo líneas celulares embrionales que no tengan la mutación que se quiera corregir, con la posibilidad de que de estas células embrionales se derivase la línea germinal. Con esta últimatécnica el problema es que se originaría un individuo con una línea germinal con un componente genético diferente.
Pero, en el presente estado de la tecnología, llevar a cabo la terapia génica germinal conlleva el riesgo de dañar las futuras generaciones. Cualquier pequeño error se magnifica, ya que las células de los genes manipulados van a dar lugar a cada célula individual en el cuerpo. Loserrores y alteraciones en el material genético quedan para la siguiente generación, lo cual añade una gran responsabilidad.
Habría que lograr una recombinación homóloga exacta en que se intercambiase el gen dañado por uno funcional en el mismo lugar cromosómico; pero hasta ahora, por la terapia génica, el nuevo gen se introduce en cualquier parte del genoma con el riesgo de que caiga en la ruta deotro gen y afecte al proceso de desarrollo o induzca cáncer. A causa de que la actividad de un gen depende del con- texto en que se encuentre, es imposible predecir lo que puede ocurrir con la inserción de un gen en un lugar diferente de su contexto original, como ocurre con la tecnología de terapia génica; esto genera el grave riesgo de producir daños irreversibles en el organismo y que setransmitan a generaciones venideras.La expresión de un gen es el resultado de interacciones muy complejas, tanto celulares como con el organismo entero, y es influenciada por condiciones externas. El mismo gen puede dar lugar a diferentes proteínas bajo condiciones diferentes.
Se ha experimentado con recombinación homóloga de fragmentos de ADN (técnica SFHR) para sustituir lesiones pequeñas (tipoadición, deleción o reversión de unas pocas pares de bases) en genes que causan enfermedades monogénicas (como anemia falciforme y fibrosis quística), en que la maquinaria recombinacional de la célula huésped dirige la integración del fragmento de ADN terapéutico. La dificultad está en conseguir el suficiente número de células modificadas para que sea clínicamente relevante y se revierta la enfermedad. Sise lograse perfeccionar esta técnica de manera que ofrezca la seguridad suficiente, abriría la posibilidad de realizar protocolos de terapia génica germinal en seres humanos para enfermedades monogénicas.
TERAPIA GÉNICA DE MEJORÍA
Es previsible la posibilidad de ejercer alteraciones genéticas no terapéuticas, intentando mejorar la condición genética del individuo al insertar un gen que mejoreciertas cualidades, como la belleza, la inteligencia, o la prolongación de la vida. Esto es llamado “terapia génica de mejoría”. Algunos autores defienden el uso de esta técnica, ya que sería muy difícil trazar límites y poner restricciones en la sociedad.Hoy en día no tenemos aún los medios técnicos para inducir los cambios mencionados anteriormente, pero es posible que con la información que se...