Terapia G Nica

Terapia génica
2 Tipos de terapia génica

La terapia génica consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una
enfermedad o realizar un marcaje.

• Terapia génica somática: se realiza sobre las
células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienenlugar
en dicho paciente.

La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual
su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de
ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se planteó sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero hoy en día se plantea ya para
casi cualquier enfermedad.

• Terapiain vivo: la transformación celular
tiene lugar dentro del paciente al que se le
administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un
vehículo (por ejemplo un virus), el cual
debe localizar las células a infectar. El
problema que presenta esta técnica es que
es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.

Entre los criterios paraelegir este tipo de terapia se encuentran:
• Enfermedad letal sin tratamiento.

• Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le
trasplantan las células ya transformadas.
Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control
mayor de las células infectadas. Estatécnica está casi completamente reducida a
células hematopoyéticas pues son células
cultivables, constituyendo así un material
transplantable.

• La causa sea un único gen que esté ya clonado.
• La regulación del gen sea precisa y conocida.

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Aplicaciones
• Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir,comprobar si en
un determinado sitio del cuerpo están presentes las
células específicas que se han marcado. Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para
ensayos clínicos, permitiendo, por ejemplo, que en
ocasiones en las que un paciente de cáncer (leucemia) y al que se le ha realizado un autotransplante
recae se pueda saber de donde proceden las células,
si son de células trasplantadas osi son células que
han sobrevivido al tratamiento.

• Terapia génica germinal: se realizaría sobre las
células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo
hoy en día.

• Terapia de enfermedades monogénicas heredi- 3 Procedimiento
tarias: Seusa en aquellas enfermedades en las que
no se puede realizar o no es eficiente la administra- Aunque se han utilizado enfoques muy distintos, en la
ción de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen mayoría de los estudios de terapia génica, una copia del
gen funcional se inserta en el genoma para compensar el
defectivo o ausente.
defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el
• Terapiade enfermedades adquiridas: Entre este huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratatipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. mos, por medio de la recombinación homóloga, de eliSe usan distintas estrategias, como la inserción de minar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se
determinados genes suicidas en las células tumorales trata de terapia de sustitución.
o lainserción de antígenos tumorales para potenciar Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados
la respuesta inmune.
son los virus, que pueden ser genéticamente alterados pa1

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4 VECTORES EN TERAPIA GÉNICA

ra dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que también han sido utilizados para ello.
Así mismo, el...