TERAPIA G NICA

TERAPIA GÉNICA
¿QUÉ ES?
La terapia génica es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración.



¿CUÁL ES EL OBJETIVO DE LA TERAPIA GÉNICA?
Su objetivo principal es el reemplazo físico de segmentos de ADN mutados o deficientes quecausan diversas enfermedades. Estos fragmentos de ADN son reemplazados por otros similares no mutados que van a corregir de una manera definitiva la anomalía causada por los genes dañados.

¿CUÁLES SON LOS TIPOS DE TERAPIAS GÉNICAS QUE HAY?
Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dichopaciente.

Terapia ‘‘in vivo’’: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.Terapia ‘‘ex vivo’’: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas

Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales delpaciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

¿DÓNDE SE APLICA LA TERAPIA GÉNICA?

Marcaje génico:
El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinadositio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado.
Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para ensayos clínicos, permitiendo, por ejemplo, que en ocasiones en las que un paciente de cáncer (leucemia) y al que se le ha realizado un autotransplante recae se pueda saber de donde proceden las células, si son de células trasplantadas o si son células que hansobrevivido al tratamiento.
Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias:
Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
Terapia de enfermedades adquiridas:
Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción dedeterminados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
ENFERMEDADES EN LAS QUE INTERVIENE LA TERAPIA GÉNICA:

Son numerosas las enfermedades objeto de la terapia génica, las más comunes son:

Ada:
El primer protocolo clínico aprobado por la FDA para el uso de la terapia génica fue el utilizado en el tratamiento de la deficienciaen adenosín deaminasa (ADA) que provoca un trastorno de la inmunidad, en 1990. En estos pacientes no se ha podido retirar el tratamiento enzimático exógeno necesario para su supervivencia, sino sólo disminuirlo a la mitad y se ha detectado la persistencia en la expresión del gen aún después de cuatro años de iniciado el protocolo. Aunque no se haya logrado la completa curación de los pacientes.Cáncer:
La terapia génica es otra estrategia que en algunos casos ha logrado que el tamaño de tumores sólidos disminuya en un porcentaje significativo. Los principales métodos que utiliza la terapia génica en el cáncer son:
Aumento de la respuesta inmune celular antitumoral (terapia inmunogénica).
Introducción de genes activadores de drogas dentro de las células tumorales o terapia de genes...