TERAPIA G NICA


Teóricamente, la TG puede realizarse de varias formas:
Por inserción génica, en la que se introduce en las células una nueva versión normal del gen defectuoso sin modificar éste;
Por modificacióngénica, en la que el gen defectuoso es normalizado por mutagénesis dirigida;
Por cirugía génica, en la que el gen defectuoso es sustituido por su versión normal.
Aunque la sustitución de un gen porotro mediante un proceso de integración en el lugar específico por recombinación homóloga pueda llegar a ser una realidad en un futuro, sin embargo, por el momento, no es posible aplicar con seguridadtal técnica en células humanas aunque se haya realizado en mamíferos (ratones). Al referirnos a la terapia génica humana se hace referencia implícita a la técnica de inserción génica mencionada enprimer lugar. Esta es la razón por la que sólo son susceptibles de tratamiento mediante la TG las enfermedades genéticas producidas por un gen recesivo, descartando, por tanto, las enfermedadesdeterminadas por muchos genes o por anomalías cromosómicas. El que una enfermedad producida por un solo gen dominante sea, por el momento, intratable mediante TG se debe a que la enfermedad no es debida a laausencia de una cierta actividad sino a la síntesis de un producto dañino en las células del paciente, como sucede, por ejemplo, en la corea de Huntington. Para estos casos habría que diseñar unaestrategia distinta.
Además, la inserción del gen en el cromosoma debería realizarse con total precisión; es decir, el gen normal o "terapéutico" debería reemplazar exactamente (por recombinación homóloga)al gen defectuoso o "enfermo". Sin embargo, como se acaba de decir, hoy por hoy esto no es factible en la especie humana. Por tanto, la aproximación alternativa de la TG consiste en que el productosintetizado por el gen "sano" introducido en las células humanas corrige la carencia o defecto del producto sintetizado por el gen" enfermo".La introducción del gen normal en las células humanas puede...