Terapia G nica
Páginas: 2 (347 palabras)
Publicado: 28 de mayo de 2015
Terapia Génica
La Terapia Génica es un
tratamiento médico que
consiste en manipular la
información genética de
células de una nueva
función que les permita
superar una alteración.
Existen 3 formasde tratar enfermedades con estas terapias
• Sustituir genes
alterados.
• Inhibir o
contrarrestar
efectos
dañinos.
• Insertar genes
nuevos
En el siguiente cuadro se reconocen algunos de lostratamientos que se utilizan
actualmente
Enfermedad Incidencia
Gen
Alteración
Células a
Vector
Implicado
modificar
Inmunodefici Rara
encia Severa
(SCID)
Adenosina
deaminasa
Falta de
función
génica
Médulaósea/linfocit
os T
Hemofilia A
Factor VIII de Falta de
coagulación Función
Hepatocitos/
Fibroblastos
Hipercolester 1/500
olemia
familiar
Receptor de
LDL
Falta de
función
Hígado
RetrovirusFibrosis
Quística
1/2 500
CFTR
Falta de
función
Pulmón
Adenovirus
Liposomas
Diastrofia
muscular de
Duchenne
1/10.000
Varones
Distrolina
Falta de
función
Músculo
Cáncer
Alta
Multifactoria Faltade
l
control de la
prosferación
y muerte
celular
Varones
Múltiples
tipos
celulares
Retrovirus
• En el desarrollo de dicha terapia hay que tener en cuenta
diversos factores. Por un lado, esnecesario saber cuál es
“tejido diana”, es decir, el que va a recibir la terapia. En
segundo lugar, conocer si es posible tratar in situ el tejido
afectado.
•
•
Igualmente importante resulta determinarel que facilita el traspaso de un
gen exógeno a la célula, es decir, qué vector se ha elegir para el desarrollo
del nuevo material genético que posteriormente se introduce el tejido.
Finalmente, espreciso estudiar al máximo la eficacia del gen nuevo y
saber que respuesta tendrá el órgano o tejido <>, con la
entrada del gen modificado.
Vectores
• Los vectores virales agrupan 4 tiposde virus: retrovirus,
adenovirus, virus adnoasociados y herpervirus; existen
también vectores no virales, como el bombardeo con
partículas, la inyección directa de ADN, los liposomas
catiónicos y...
La Terapia Génica es un
tratamiento médico que
consiste en manipular la
información genética de
células de una nueva
función que les permita
superar una alteración.
Existen 3 formasde tratar enfermedades con estas terapias
• Sustituir genes
alterados.
• Inhibir o
contrarrestar
efectos
dañinos.
• Insertar genes
nuevos
En el siguiente cuadro se reconocen algunos de lostratamientos que se utilizan
actualmente
Enfermedad Incidencia
Gen
Alteración
Células a
Vector
Implicado
modificar
Inmunodefici Rara
encia Severa
(SCID)
Adenosina
deaminasa
Falta de
función
génica
Médulaósea/linfocit
os T
Hemofilia A
Factor VIII de Falta de
coagulación Función
Hepatocitos/
Fibroblastos
Hipercolester 1/500
olemia
familiar
Receptor de
LDL
Falta de
función
Hígado
RetrovirusFibrosis
Quística
1/2 500
CFTR
Falta de
función
Pulmón
Adenovirus
Liposomas
Diastrofia
muscular de
Duchenne
1/10.000
Varones
Distrolina
Falta de
función
Músculo
Cáncer
Alta
Multifactoria Faltade
l
control de la
prosferación
y muerte
celular
Varones
Múltiples
tipos
celulares
Retrovirus
• En el desarrollo de dicha terapia hay que tener en cuenta
diversos factores. Por un lado, esnecesario saber cuál es
“tejido diana”, es decir, el que va a recibir la terapia. En
segundo lugar, conocer si es posible tratar in situ el tejido
afectado.
•
•
Igualmente importante resulta determinarel que facilita el traspaso de un
gen exógeno a la célula, es decir, qué vector se ha elegir para el desarrollo
del nuevo material genético que posteriormente se introduce el tejido.
Finalmente, espreciso estudiar al máximo la eficacia del gen nuevo y
saber que respuesta tendrá el órgano o tejido <
entrada del gen modificado.
Vectores
• Los vectores virales agrupan 4 tiposde virus: retrovirus,
adenovirus, virus adnoasociados y herpervirus; existen
también vectores no virales, como el bombardeo con
partículas, la inyección directa de ADN, los liposomas
catiónicos y...
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