Triste realidad




La terapia génica es una estrategia terapéutica que se basa en modificar el patrimonio génico de determinadas células somáticas, mediante la administración de secuencias de ácidosnucleicos, cuya finalidad es “curar” tanto enfermedades de origen como de tipo adquirido. Fig. 9


Existen dos modalidades de terapias génicas:

Terapia génica de células germinales: Es aquella dirigidaa modificar los genes de las células implicadas en la formación de óvulos y espermatozoides. Es te tipo de terapia, sería la indicada para corregir de forma definitiva las enfermedades congénitas,sin embargo, aún no ha sido probada en humanos, ya que es peligrosa y posee conflictos éticos.

Terapia génica somática: Es aquella dirigida a modificar la dotación genética de células no germinales,por ello, la modificación genética no puede trasmitirse a la descendencia.

Existen dos tipos de terapia génica:
Terapia génica ex vivo: El tratamiento está basado en la obtención previa decélulas del paciente procedentes de un tejido u órgano de interés. A continuación se procede a la disgregación de las mismas y su mantenimiento en condiciones de cultivo de tejidos in vitro, en donde lascélulas son posteriormente transfectadas por el "gen terapéutico" utilizando para ello un vector adecuado. Las células transfectadas son seleccionadas en función de su capacidad para expresar el genexógeno de forma estable y persistente. Las células así seleccionadas son amplificadas y recolectadas con el fin de ser reimplantadas al paciente. Fig. 10


Métodos no virales:

Químicos: Fosfatocálcico.
Físicos: Electroporación, Microinyección, Bombardeo de partículas.
Fusión: Complejos ADN-liposomas.
Endocitosis mediada por receptor: Complejos ADN-proteína, Complejos ADN-cápsida/ envolturaviral, Inmunoliposomas/liposomas destinados.

Métodos virales
Adenovirus
Retrovirus
Virus adeno-asociados
Herpes virus





Terapia génica in vivo: El tratamiento está basado en...