Vaca

Un nuevo método permite modificar genes con precisión
Cada día se descubre un gen relacionado con alguna enfermedad. La información es válida, pero puede ser frustrante: de nada sirve saber qué gen hay que cambiar o eliminar si no se tienen herramientas para ello. Un nuevo método permite acercarse a este problema con más seguridad, publica Science.

El sistema, que ha desarrollado elInstituto de Tecnología de Massachusetts (el prestigioso MIT), es, hasta ahora, el más certero en estos intentos. Desde sembrar el ADN con genes al azar y esperar que se integren pasando por usar vectores como virus hasta el uso de medios físicos, como unas tijeras de zinc, muchos métodos se han intentado. Pero este tiene la ventaja de que se basa en el conocimiento exacto del ADN. Este está formado poruna secuencia de moléculas encadenadas (las attgccgta…). Cada fila tiene una secuencia complementaria de ARN, otro tipo de material genético (en el caso anterior, la uaacggcau) que se ajusta a ella como un molde. Si se sabe al lado de qué secuencia se quiere cortar el ADN para incluir un gen (que no es sino otro trozo de ADN) o para eliminarlo, basta con pegar una enzima llamada nucleasa al finalde esa cadena. “Cualquier aplicación que necesite manipular un organismo puede beneficiarse de esta técnica”, ha dicho Feng Zhang, líder del equipo investigador.

En principio, el descubrimiento es muy útil para manipular células individuales o microrganismos como bacterias, pero también podría usarse en enfermedades causadas por una mutación localizada. Con ello se evitaría que ocurriera comoen algunos ensayos de terapia génica, donde la imposibilidad de elegir el sitio de inserción del nuevo material hizo que cayera al lado de un oncogén, con lo que se estimuló su activación y el resultado fue que en vez de curar de una enfermedad se causó otra.

El método no es, sin embargo, la panacea. Podría funcionar bien con enfermedades monogenéticas, como la corea de Huntington, pero no sirvepara otras donde hay muchos genes implicados y donde, tan importante o más que el material genético del individuo, sea la activación de este, como en la mayoría de los cánceres.

Todo esto, sin embargo, está aún muy lejano: el sistema solo se ha probado en cultivos de células. Los investigadores quieren pasar ahora a neuronas.







Terapia génica retrasa avances del VIH
El trabajo delos investigadores en la Universidad de Pensilvania (UP) ayuda a proteger a los pacientes del avance del virus y abre la posibilidad de que no necesiten seguir tomando medicamentos para controlarlo.

Los investigadores modificaron genéticamente en pacientes las células T, que desempeñan un papel fundamental en el sistema inmunitario, para que se asemejaran a la mutación conocida comoCCR5-delta-32, que interesa a los científicos porque proporciona una resistencia natural al VIH, aunque en sólo el 1 % de la población.

"El estudio muestra que podemos configurar de manera segura y eficaz las células T del propio paciente con VIH para que simulen una resistencia de ocurrencia natural al virus, proceder a la infusión de estas células alteradas, logrando que persistan en el cuerpo y,potencialmente, mantengan controlado al virus", señaló Carl June, profesor en la Escuela Perelman de Medicina en la UP.

Con la mutación, los científicos redujeron la expresión de las proteínas superficiales de CCR5, sin las cuales el virus no puede penetrar, lo cual hace que las células del paciente resistan a la infección.

En el curso de su estudio el equipo de Pensilvania aplicó las célulasmodificadas -conocidas como SB-728-T- en dos grupos de pacientes, todos los cuales recibieron infusiones de unos 10,000 millones de células, entre mayo de 2009 y julio de 2012.

A seis de los pacientes se les suprimió totalmente la terapia antirretroviral por hasta doce semanas, después de la cuarta semana desde la aplicación, en tanto que otros seis pacientes continuaron el tratamiento habitual....