genetica

ÁMBITO FARMACÉUTICO

GENÉTICA

Terapia génica. Vectores de expresión
JUANA ROZALÉNa, VALENTÍN CEÑAb Y JOAQUÍN JORDÁNc
a

Licenciada en Químicas.
Catedrático de Farmacología en la UCLM.
c
Profesor titular de Farmacología en la UCLM.
Centro Regional de Investigaciones Biomédicas. Universidad de Castilla-La Mancha (joaquin.jordan@uclm.es).
b

En las últimas décadas se ha producido eldesarrollo de una de las ramas
más fascinantes de la biología: la tecnología del ADN recombinante,
que permite la manipulación del genoma de un individuo,
con aplicaciones tanto desde el punto de vista terapéutico como comercial,
al ofrecernos no sólo el desarrollo de nuevos métodos de diagnóstico,
sino también la transferencia de información genética.

A

unque la mayor parte de losavances que ha hecho posible
el desarrollo de la tecnología del
ADN recombinante son resultado
de investigaciones realizadas en las
cuatro o cinco últimas décadas
(tabla 1), la historia realmente se
inició cuando los babilinios y egipcios produjeron frutos por fecundación artificial y aunque Sócrates
(420 a.C.) hipotetizó que los padres
no se parecían a los hijos, «los hijos
de grandeshombres de estado
generalmente son perezosos o bue102 OFFARM

nos para nada», ya Hipócrates (400
a.C.) afirmó que el hombre transmite las características hereditarias
en el semen (semilla) y que debe
haber otro fluido en la mujer, siendo el aporte aproximadamente
igual. Más tarde, los hindúes observaron que ciertas enfermedades
aparecían en las familias y Manú
(100-300 d.C.) nos dijo que «elhombre no puede escapar a sus orígenes». Aunque no fue hasta
mediados del siglo XIX , con las
investigaciones independientes de

Charles Darwin y Gregor Mendel,
cuando realmente comenzó el concepto actual de genética.
Charles Darwin (1809-1882),
conocido como padre de la biología
moderna, fue el primero en describir que las especies no eran fijas e
inalterables, sino capaces deevolucionar durante el tiempo, y que
sólo los individuos cuyos rasgos
favorecieran la supervivencia y la
reproducción se mantendrían y se
propagarían. De forma casi simultánea, Gregor Mendel (1823-1884)
VOL 22 NÚM 8 SEPTIEMBRE 2003

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estableció los fundamentos de la
genética moderna, realizando
experimentos con plantas y estudiando las leyes básicas que controlan la herencia, llegando ala
conclusión de que los rasgos o
características hereditarias son
transportados y transmitidos a los
descendientes como unidades discretas, originando el concepto de
gen, aunque el término propiamente dicho no se utilizara hasta
comienzos del siglo XX.
Quizás, debido a que Mendel
sólo describió el comportamiento
esencial de los genes sin revelar su
naturaleza química, ni identificarel material genético, el punto de
inflexión de la sucesión imparable
de descubrimientos fue la descripción de la estructura del ADN por
Watson y Crick (1953). De esta
forma, comenzó el conocimiento y
la comprensión de la estructura y
funciones del ADN hacia la
segunda mitad del siglo XX, desarrollándose el concepto de ácido
nucleico como macromolécula
básica que contiene la informacióngenética o interviene en su descodificación y describiéndose dos clases, el ácido desoxirribonucleico
(ADN) y el ácido ribonucleico
(ARN). Estos avances permitieron
a los científicos, en la década de los
setenta, el desarrollo de técnicas
capaces de combinar segmentos y
transferir porciones de ADN de un
organismo a otro, dando lugar a la
aparición de la Genética Molecular.
Esta cienciaabarca desde la replicación del ADN, pasando por la trascripción, o copia del ADN a ARN,
hasta la traducción o síntesis de
proteínas que son en realidad las
efectoras de la función codificada
en el ADN. El perfeccionamiento
de estas técnicas ha permitido
conocer que el origen de numerosas
enfermedades es el resultado de
alteraciones en la expresión y funcionalidad de proteínas, por lo que...