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Capítulo

5
Estudios experimentales I:
el ensayo clínico aleatorio

os estudios experimentales son aquellos en los
que el equipo investigador controla el factor
de estudio, es decir, decide qué sujetos recibirán la intervención que se desea evaluar, así como
la forma en que lo harán (dosis, pauta, duración,
etc.), de acuerdo con un protocolo de investigación
preestablecido. Por tanto,por definición, los estudios experimentales son prospectivos.
El objetivo básico de los estudios experimentales
es evaluar los efectos de una intervención, intentando establecer una relación causa-efecto con los resultados observados (son, pues, estudios analíticos). Esta
intervención suele ser un tratamiento farmacológico,
aunque puede ser cualquier otro tipo de terapéutica,
un consejosanitario, una actividad preventiva, una
estrategia diagnóstica o un modelo organizativo, por
ejemplo. Lógicamente, dado que la intervención se
administra a los sujetos con la finalidad de ser estudiada, son especialmente importantes los requisitos
éticos de la investigación en seres humanos y sólo
deben evaluarse intervenciones potencialmente
beneficiosas para los sujetos, de las que existasuficiente información previa para justificar la realización del experimento, y diseñando los estudios de
acuerdo con los estándares científicos aceptados
tanto éticos como metodológicos.
La gran ventaja de los estudios experimentales
sobre los observacionales es que, al controlar el factor
de estudio y las condiciones en que se realiza la investigación, disminuye la posibilidad de que otrosfactores puedan influir sobre los resultados, de manera

que proporcionan una mayor confianza en la conclusión obtenida (mayor calidad de la evidencia).
El diseño experimental más importante es el ensayo clínico aleatorio. Aunque existen diversas formas
de diseñarlo, habitualmente esta denominación se
utiliza para referirse al diseño paralelo, que es el más
conocido y utilizado, y cuyascaracterísticas generales
se describen en este capítulo. Las otras formas de
ensayo clínico y del resto de diseños experimentales
se abordan en el capítulo siguiente.

L

ENSAYO CLÍNICO ALEATORIO
El ensayo clínico aleatorio (ECA) en su forma más
sencilla es un estudio de diseño paralelo con dos grupos, que consiste en la selección de una muestra de
pacientes y su asignación de forma aleatoria auno
de los dos grupos. Uno de ellos recibe la intervención
de estudio y el otro la de control que se utiliza como
referencia o comparación. Ambos grupos se siguen de
forma concurrente durante un período determinado,
cuantificando y comparando las respuestas observadas en ambos. La estructura básica se esquematiza en
la figura 5.1.
El ECA se considera el mejor diseño disponible
para evaluarla eficacia de una intervención sanitaria,
ya que es el que proporciona la evidencia de mayor
calidad acerca de la existencia de una relación causaefecto entre dicha intervención y la respuesta observada. Por este motivo, cada vez con más frecuencia,
las recomendaciones terapéuticas y las guías de prác33

MÉTODOS DE INVESTIGACIÓN CLÍNICA Y EPIDEMIOLÓGICA

Población diana
Criterios deselección

No cumplen los criterios

Población experimental
Consentimiento informado

No aceptan participar

Participantes (muestra)
Asignación aleatoria
Grupo A

Grupo B
• Intervención de comparación
• Placebo
• No intervención

Intervención de estudio

Pérdidas y abandonos

Pérdidas y abandonos

Seguimiento

Retiradas

Retiradas

Respuesta

Respuesta
ComparaciónInterpretación
Conclusión

Figura 5.1. Estructura básica de un ensayo clínico aleatorio paralelo.

tica clínica se basan en las pruebas proporcionadas
por este tipo de estudios. Ello ha conducido a que el
número de ECA esté aumentando rápidamente y a
que cada vez se exija un mayor rigor metodológico en
su diseño, ejecución y análisis. Además, ha llevado al
desarrollo de instrumentos para...