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2) Terapia génica
a. En qué consiste la terapia génica y cuál es la metodología empleada:
La terapia génica consiste en la inserción de copias funcionales de genes defectuosos o ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se llevaprincipalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.
La terapia génica es el proceso por el cual se inserta material genético en una célula, con el fin de hacer que esta produzca una proteína normal. Las utilidades van desde curar enfermedades unigénicas hasta modificar el equilibrio del sistema inmune,permitiendo la modulación de la respuesta contra cualquier antígeno. En esencia es cambiar la secuencia del genotipo de un organismo para que tenga implicaciones fenotípicas.

Metodología
Para introducir un gen en una célula eucariote se utilizan vectores que transportan normalmente material genético a las células como virus o fagos. El DNA o RNA de estos organismos es cortado con enzimas derestricción con el fin de quitar las regiones patógenas e insertar en estas zonas de su genoma el gen de interés médico. Una vez recombinado el genoma del vector con el nuevo material genético, este se ensambla de forma fisiológica y se le deja “infectar” o trasnfectar la célula blanco. El vector, al realizar sus procesos de incorporación al genoma humano y a sus mecanismos de trascripción ytraducción de proteínas terminará finalmente generando cantidades importantes de la proteína normal que seguramente va a tener efectos terapéuticos en el paciente.
b. Ventajas y desventajas de la terapia génica
A pesar de que se han observado pequeños avances en las investigaciones y los ensayos de Terapia Génica realizados hasta ahora, los logros han sido limitados y los resultados bastante modestos.Uno de los elementos que limitan el desarrollo de la Terapia Génica se basa en que este procedimiento puede ser empleado en el tratamiento de múltiples enfermedades; sin embargo, su aplicación está matizada por determinados factores que condicionan su uso.
* Tipo de herencia: las enfermedades mendelianas, determinadas por la acción de un único gen, son mejores candidatas que las enfermedadesmultifactoriales que, además de depender de la acción conjunta de varios genes, están influidas por factores ambientales.
* Patrón de herencia: las enfermedades recesivas son mejores candidatas a ser tratadas mediante terapia génica que las dominantes. En las primeras, es suficiente añadir una copia del gen sano para recuperar el fenotipo normal, mientras que en las segundas sería necesariorecurrir a algún tipo de modificación dirigida del gen dañado, lo que complica enormemente las posibilidades de intervención.
* Naturaleza de la mutación que causa la enfermedad: las enfermedades que se generan por pérdida de la función son mejores candidatas que las que se generan como consecuencia de una ganancia funcional. En las primeras, el gen afectado deja de producir la proteínacodificada por el mismo o se produce una proteína que no es funcional. Por tanto, en principio, basta con introducir una copia del gen normal para que se produzca la proteína funcional y la corrección surta efecto. En las segundas, se produce una proteína mutante o un producto tóxico. El tratamiento de estas dolencias incluye estrategias más complejas encaminadas a corregir la mutación causante del dañoo a bloquear el gen mutado.
* Control de la expresión génica: aquellos genes que no necesitan un excesivo control de su expresión, manteniendo un fenotipo funcional con niveles variables de producto génico, son los más fáciles de tratar. Por el contrario, cuando la expresión génica requiere un control estricto, los problemas que se presentan son mucho mayores.
* Tamaño del gen que se...
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