Farmacos Huerfanos En Colombia

FARMACOS HUERFANOS
Falta de disponibilidad en Colombia
Gerardo Gelis Guzmán
Cartagena, Agosto 11 de 2011
La producción y comercialización de un nuevo fármaco, por parte de una empresa farmacéutica, está influenciada en gran medida al tomar en cuenta si la inversión es o no factible. Estas entidades tan solo desean sacar al mercado, medicamentos de los cuales saben que van a obtenerganancias. Por esa razón en muchas ocasiones no se presenta disponibilidad de tratamientos farmacológicos para patologías poco frecuentes, como son las denominadas enfermedades raras.
Una enfermedad es catalogada rara dependiendo de cada país. Tomando en cuenta la población total del país y la prevalencia de dicha enfermedad. Así En los EE.UU. se define como aquella que afecta a menos de 200000personas, pero en Japón el número es 50000 y en Australia de 2000. Estas cifras se refieren claramente a los tamaños de población de estos países, pero incluso ajustando para ello, las definiciones varían de 1 a 8 de cada 10000 habitantes. La definición de la Comunidad Europea es menor que 5 de cada 10000 habitantes (1).

En Colombia no se emplea con principal importancia este concepto, encontraste, el Ministerio de la Protección Social y el Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y alimentos (INVIMA) han desarrollado el concepto de Medicamentos Vitales No Disponibles (MVND), entendidos como aquellos indispensables e irremplazables para salvaguardar la vida o aliviar el sufrimiento de un paciente o un grupo de pacientes y que, por condiciones de baja rentabilidad en sucomercialización, no se encuentran disponibles en el país, o las cantidades no son suficientes (2). La razón del uso de este concepto radica en que en el país es necesaria la importación de los llamados fármacos huérfanos para tratar dichas enfermedades raras.

Un fármaco huérfano se puede definir como aquel que se utiliza para tratar una enfermedad rara. Por ejemplo, arginato de hemina, que se utilizapara tratar la porfiria aguda intermitente, porfiria variegata, y coproporfiria hereditaria. Sin embargo, es una sorpresa que el ibuprofeno también puede ser categorizado como un farmaco huérfano, ya que se ha utilizado para tratar una enfermedad rara, es decir, el conducto arterioso persistente en recién nacidos (1). Sin embargo la mayoría de las enfermedades raras requieren de fármacos menoscomunes que solo son requeridos por un mercado poco rentable a nivel nacional, tomando en cuenta que sus producciones se realizan en otros países, y a veces con costos muy elevados, lo más probable es que las personas que padezcan de estas enfermedades, si es que se les llega el diagnostico, no puedan ser tratados adecuadamente.

Alrededor del 80% de las enfermedades raras identificadas son deorigen genético, y el resto son causadas ​​por infecciones, enfermedades alérgicas y autoinmunes o intoxicaciones, o tienen causas desconocidas. En algunos casos, los síntomas se manifiestan al nacer o en la primera infancia, como ocurre en varios trastornos de depósito lisosomal, algunos trastornos neurológicos como el síndrome de Rett, o en la osteogénesis imperfecta, el colágeno y lasenfermedades óseas. Muchas enfermedades raras, sin embargo, aparecen sólo en los adultos. Desafortunadamente, a pesar de etiología variable, las enfermedades raras comparten rasgos similares: por lo general son crónicamente debilitantes degenerativas y, a menudo mortales (3). Es por eso que un paciente con una enfermedad rara, por lo general requerirá tratamiento selectivo de por vida.
Hay quediferenciar a las enfermedades raras de las enfermedades descuidadas. Las enfermedades descuidadas son aquellas para las cuales las perspectivas económicas no son favorables y que no generan en la industria farmacéutica interés en su desarrollo a pesar de su alta prevalencia, en especial en países en vías de desarrollo. Los casos más relevantes de estas enfermedades son la malaria y la leishmaniasis. Los...