La llamada terapia genetica
Páginas: 2 (303 palabras)
Publicado: 5 de mayo de 2014
TERAPIA GÉNICA APLICADA AL SÍNDROME DE INMUNODEFICIENCIA COMBINADA SEVERA POR DÉFICIT DE ADA
La terapia génica se ha establecido como un campo emergente de la medicina; el número de ensayosclínicos ha ido aumentando desde que se aprobó el primer ensayo de terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de ADA (1989).El Síndrome de Inmunodeficiencia Combinada Severa por déficitde ADA ha sido la diana de la terapia génica por varias razones. Primero, la deficiencia de ADA es la enfermedad congénita de inmunodeficiencia más estudiada, porque la secuencia de cDNA y delgenoma que codifica para ADA fueron tempranamente identificadas (1983); ademásla función del enzima está claramente comprendida. Segundo, no es necesaria una regulación muy estricta de la expresióndel enzima para establecer una función inmune en el paciente sin tener efectos adversos; con el 10% de los niveles normales de ADA ya existe una función inmunitaria correcta y por el otro lado,niveles 50 vecespor encima de lo normal tan sólo dan una ligera anemia hemolítica. Tercero, las células genéticamente corregidas han demostrado tener una ventaja selectiva en cuanto a crecimientofrente a las células no modificadas.
Antes de realizar un estudio sobre terapia génica el protocolo clínico debe ser revisado y aprobado por la FDA(Food and Drug Administration), y si se diseña unprotocolo nuevo e innovador, por la RAC (Recombinant DNA Advisory Commitee). Para llevarse a cabo un ensayo clínico de terapia génica se requieren esfuerzos multidisciplinarios.
La evoluciónhistórica de la investigación a nivel molecular sobre el déficit de ADA podría resumirse enlas siguientes fechas:
1983 obtención del cDNA del enzima ADA.
1986-87 el cDNA se incluye en célulasenfermas in vitro, utilizando como vector un retrovirus.
1989 se aprueba el primer ensayo clínico de terapia génica humana para el tratamiento del déficit de ADA, aplicado a dos pacientes.
La terapia génica se ha establecido como un campo emergente de la medicina; el número de ensayosclínicos ha ido aumentando desde que se aprobó el primer ensayo de terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de ADA (1989).El Síndrome de Inmunodeficiencia Combinada Severa por déficitde ADA ha sido la diana de la terapia génica por varias razones. Primero, la deficiencia de ADA es la enfermedad congénita de inmunodeficiencia más estudiada, porque la secuencia de cDNA y delgenoma que codifica para ADA fueron tempranamente identificadas (1983); ademásla función del enzima está claramente comprendida. Segundo, no es necesaria una regulación muy estricta de la expresióndel enzima para establecer una función inmune en el paciente sin tener efectos adversos; con el 10% de los niveles normales de ADA ya existe una función inmunitaria correcta y por el otro lado,niveles 50 vecespor encima de lo normal tan sólo dan una ligera anemia hemolítica. Tercero, las células genéticamente corregidas han demostrado tener una ventaja selectiva en cuanto a crecimientofrente a las células no modificadas.
Antes de realizar un estudio sobre terapia génica el protocolo clínico debe ser revisado y aprobado por la FDA(Food and Drug Administration), y si se diseña unprotocolo nuevo e innovador, por la RAC (Recombinant DNA Advisory Commitee). Para llevarse a cabo un ensayo clínico de terapia génica se requieren esfuerzos multidisciplinarios.
La evoluciónhistórica de la investigación a nivel molecular sobre el déficit de ADA podría resumirse enlas siguientes fechas:
1983 obtención del cDNA del enzima ADA.
1986-87 el cDNA se incluye en célulasenfermas in vitro, utilizando como vector un retrovirus.
1989 se aprueba el primer ensayo clínico de terapia génica humana para el tratamiento del déficit de ADA, aplicado a dos pacientes.
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