Terapia genetica

BENEFICIOS DE LA TERAPIA GENETICA. Los beneficios que la terapia génica nos puede proporcionar son muy variados pero gran parte de los procedimientos requeridos para el tratamiento de enfermedades u otros fines están aun en desarrollo, a continuación mencionaremos algunos de los procedimientos desarrollados en el último tiempo.
Hoy en día el desafío de los científicos es, mediante elconocimiento del Genoma Humano, localizar "genes defectuosos", información genética que provoque enfermedades, y cambiarlos por otros sin tales defectos.
La ventaja quizá más importante de este método es que se podrían identificar en una persona enfermedades potenciales que aún no se hayan manifestado, para o bien reemplazar el gen defectuoso, o iniciar un tratamiento preventivo para atenuar los efectos dela enfermedad. Por ejemplo, se le podría descubrir a una persona totalmente sana un gen que lo pondría en un riesgo de disfunciones cardíacas severas. Si a esa persona se le iniciara un tratamiento preventivo, habría posibilidades de que la enfermedad no llegue nunca.
A través de una técnica de sondas genéticas, se puede rastrear la cadena de ADN en busca de genes defectuosos, responsables deenfermedades genéticas graves.
Si bien la información del Genoma Humano fue recientemente descubierta, ya se han localizado los "locus" de varias enfermedades de origen genético. He aquí algunas de ellas: Hemofilia, Alcoholismo, Corea de Huntigton, Anemia Falciforme, Fibrosis quística, Hipotiroidismo Congénito, Retraso Mental, Miopatía de Duchenne, Maníacodepresión, Esquizofrenia, Síndrome de LeschNyhan, Deficencia de ADA, Hidrocefalia, Microcefalia, Labio Leporino, Ano Imperfecto o Imperforación, Espina Bífida.
Pero los alcances de la terapia génica no sólo se limitan a enfermedades genéticas, sino también a algunas de origen externo al organismo: virales, bacterianas, protozoicas, etc. En febrero de este año, por ejemplo, se anunció que un grupo de científicos estadounidenses empleótécnicas de terapia génica contra el virus del SIDA. Sintetizaron un gen capaz de detener la multiplicación del virus responsable de la inmunodeficiencia, y lo insertaron en células humanas infectadas. El resultado fue exitoso: el virus detuvo su propagación e incluso aumentó la longevidad de ciertas células de defensa, las CD4.
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Otra técnica peculiar inventada recientemente es la delxenotransplante. Consiste en inocular genes humanos en cerdos para que crezcan con sus órganos compatibles con los humanos, a fin de utilizarlos para transplantes. El diagnóstico del cáncer a nivel molecular permitirá un pronóstico más preciso; pero aún podemos llegar más lejos utilizando una terapia génica que tiene como finalidad la destrucción selectiva de la célula tumoral. En e lplano del cancer lapérdida del oncosupresor p53 puede ser corregida introduciendo una copia sana en la célula neoplásica; la sobreexpresión del oncogen k-ras también puede suprimirse introduciendo el gen k-ras antisentido que inactive su expresión o bloquee sus ARNs. Es muy posible que la introducción de p53 en un tumor que carezca de la función de este gen, pueda restaurar la normalidad tisular de la célula. Se estánrealizando ensayos clínicos en los que se depositan broncoscópicamente en las inmediaciones de un tumor de pulmón , retrovirus que llevan una copia intacta de p53. La eficacia de esta terapia se verá incrementada si en vez de hacer llegar al tumor un único oncosupresor, se elaboraran "lotes génicos" de varios oncogenes y oncosupresoresque simultáneamente corrijan las alteraciones acumuladas en lascélulas del tumor.
Esto nos demuestra que la terapia génica aplicada a la medicina podría significar el futuro reemplazo de las técnicas terapéuticas actuales por otras más sofisticadas y con mejores resultados, por lo cual la terapia génica significaría un gran beneficio para la humanidad. Sin embargo, la complejidad de estos métodos hace que sea todavía inalcanzable, tanto por causas...