Liposomas

Resumen: La hemofilia A es una enfermedad rara ligada al cromosoma X trastorno hemorrágico causado por la falta o disfunción de coagulación del factor VIII (FVIII). La hemofilia A se trata con terapia de reemplazo, pero frecuentes inyecciones de la falta de FVIII a menudo conducen a la formación de anticuerpos inhibidores. Los pacientes que desarrollar altos niveles de inhibidores deben sertratados con agentes pasando por alto tales como activado FVII (FVIIa). Tanto el factor VIII y el factor VIIa tiene una vida media corta y requieren múltiples inyecciones. De acción prolongada las formas de estas proteínas, por tanto, reducir la frecuencia de las inyecciones, mejorar paciente el cumplimiento y reducir las complicaciones. En este artículo se presenta una nueva plataforma tecnológica queproduce formas de acción prolongada de FVIII y FVIIa y mejora la eficacia de la hemofilia tratamiento. Esta tecnología se basa en la unión de proteínas y péptidos a la superficie exterior del Liposomas pegilados (PEGLip). La unión es dependiente de una secuencia de ácido amino consenso dentro de las proteínas y es altamente específico. Al mismo tiempo, la unión es no covalente y hace no requiereninguna modificación del agente terapéutico o de su proceso de producción. Asociación de proteínas, con resultados PEGLip en mejoras sustanciales en sus propiedades farmacodinámicas después de la administración. Estas mejoras parecen surgir de la asociación de formula las proteínas con las plaquetas antes de la inducción de la coagulación.
Palabras clave: liposomas pegilados, proteínasterapéuticas, farmacodinamia, factor VIII,
El factor VIIa.
introducción
hemofilia
La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario causado por la falta o disfunción de
factores de coagulación VIII (FVIII) o IX (FIX). Los genes para FVIII y FIX se encuentran
en el cromosoma X, y la gran mayoría de las personas con hemofilia son varones.
La hemofilia A representa aproximadamente el 75% -80% de todoslos casos de hemofilia con un
prevalencia de aproximadamente 1/10, 000 en la población masculina, mientras que la prevalencia de la hemofilia B es 1/30, 000.1,2 La gravedad de la tendencia a la hemorragia se determina por la actividad residual del factor de coagulación. Aproximadamente el 40% de los pacientes con hemofilia tienen una forma grave de la enfermedad, definida como teniendo menos de1% (0,01 UI / ml) de lo normal factor de actividad Los pacientes con hemofilia experimentar hemorragias espontáneas en las articulaciones, sobre todo las articulaciones que soportan peso como las rodillas, los tobillos y las caderas. Este sangrado es doloroso y lleva a la inflamación a largo plazo y el deterioro de la articulación, lo que resulta en deformidades permanentes,
desalineación ypérdida de movilidad. Esta es la principal complicación de la hemophilia.4, 5
El sangrado también puede ocurrir en los músculos, los tejidos blandos y otros órganos.
La hemofilia el tratamiento
La hemofilia es tratada mediante el suministro de los pacientes con la falta factor de coagulación (FVIII o FIX). La terapia de reemplazo puede se proporcionará a petición (para detener una hemorragia) oprofilácticamente (Para evitar hemorragias). Cuando se proporciona tratamiento a la carta, inyecciones se debe iniciar en la primera aparición de los síntomas para como para limitar tanto la cantidad de sangrado y la extensión de la tejido resultante damage.6 tratamiento profiláctico ha sido demostrado que proporcionar a los pacientes con hemofilia con mejor en general cuidado que en la demanda detratamiento, ya que reduce la frecuencia de hemorragias y retrasa el desarrollo de largo plazo arthropathy. Sin embargo, el tratamiento profiláctico es más
caro que en la demanda de tratamiento y no es accesible para muchos pacientes En esta revisión, nos centramos en el tratamiento de la hemofilia A, la forma más común de la enfermedad. El FVIII utiliza para tratar la hemofilia A puede ser...