terapias

La terapia génica es una estrategia terapéutica que implica la introducción de material genético en los pacientes, con la finalidad de corregir las deficiencias celulares expresadas en el fenotipo ysanar enfermedades hereditarias o adquiridas. La terapia génica es de gran esperanza para los pacientes que padecen alguna alteración genética u otra enfermedad ya que se puede sustituir el genalterado por otro normal. La transferencia de genes se realiza por medio de vectores; estos son sistemas que se utilizan en el proceso de transferencia de un gen exógeno a la célula facilitando la entrada yla biodisponibilidad intracelular del mismo. Los vectores se dividen en 1) virales: retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y otros; 2) no virales: bombardeo de partículas, inyección directa deADN, liposomas catiónicos, transferencia mediante receptores, entre otros. Las principales aplicaciones de la terapia génica son: 1) enfermedades hereditarias: hemoglobinopatías, inmunodeficiencias,etc; 2) cáncer; 3) enfermedades autoinmunitarias: artritis reumatoide, lupus eritematoso sistémico; y 4) otras como las infecciones: SIDA, las cardiopatías isquémicas y otras. Muchas de lasenfermedades genéticas y adquiridas son potencialmente tratables con terapia génica; sin embargo, esta terapéutica ha tenido grandes dificultades. Se han realizado estudios de fase I y II con diversos vectoresvirales y no virales, pero hay problemas por resolver, como la eficacia y la respuesta inmunitaria del huésped, además de su inocuidad. La terapia génica sigue siendo la esperanza para el tratamientofuturo de varias enfermedades. Se espera que el progreso de la tecnología y los nuevos vectores mejorarán la eficacia e inocuidad de esta terapia.

Palabras clave: terapia génica, vectores virales,vectores no virales, cáncer, artritis reumatoide, SIDA, cardiopatía isquemica.

Técnicas de terapia génica

En primer lugar se requiere que el gen esté clonado, de manera que se pueda este...