Células Madre Y Terapia Génica

Terapia génica y células madre

1. ¿Cuáles son los componentes esenciales en una terapia genética? De ejemplos.

* La terapia genética es una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. La forma más común de terapia genética incluye la inserción de un gen normal para sustituir a uno anormal. Otros tipos incluyen:
* Intercambio de un gen anormalpor uno normal
* Reparación de un gen anormal
* Alteración del grado en el que se active o se desactive un gen
Aunque hay una gran esperanza para la terapia genética, aún es experimental.
Es la técnica que permite la localización exacta los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las llamadas «enfermedades genéticas», entrelas que se encuentran muchos tipos de cáncer.

La terapia génica presenta tres componentes indisociables y necesarios:

El primero, un gen de interés del cual se espera que la expresión en una célula normal se acompañe de un efecto terapéutico. El segundo lo constituye la célula blanco, sobre la cual hay que realizar la modificación y el tercero es el vector, vehículo que transporta elmaterial genético y permite su introducción en la célula blanco.

Célula blanco:
* Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
* Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle alpaciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
* Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células yatransformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material trasplantable.

* Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente,por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

Vectores:

Entendemos por vectores a los sistemas que utilizamos como ayuda en el proceso de transferencia de un gen exógeno al interior de la célula. Ellos facilitan la entrada y biodisponibilidadintracelular del material genético a transducir y, por consiguiente, su funcionamiento correcto. Se ha utilizado una gran variedad de vectores con fines experimentales y de forma genérica los podemos clasificar en: vectores no virales y vectores virales.

Vectores no virales: Los vectores no virales engloban aquellas técnicas de transducción donde el material genético es introducido utilizando tantométodos químicos (fosfato cálcico, liposomas) como físicos (biobalística, electroporación, microinyección).

Vectores virales: Es un virus modificado que hace de vehículo para introducir material genético exógeno en el núcleo de una célula. En terapia génica, el uso de virus como vectores requiere la eliminación de los genes que dotan al virus de su capacidad infecciosa y patógena, dejando únicamenteaquellos que participan en la inserción del material genético, y su sustitución por el gen terapéutico de interés.

TIPOS: Los virus que más se han utilizado en terapia génica como vectores han sido los retrovirus y los adenovirus, ampliándose posteriormente a virus adenoasociados, lentivirus, virus pox y virus del herpes. Todos estos tipos difieren en el tipo de células que pueden infectar,...