Terapia Genica

La terapia genetica persigue modificar el genoma del as celulas somaticas transfiriendo copias norm ales de genes para que produzcan catidades adecuadas del producto genico normal, cuya accion corregiria la enfermedad genetica.
Las patologias causadads por defectos monogeneticos podrian ser curadas mediante la insercion y expresion de una copia normal del gen dañado.
Requisitos para unaintervencion
Para utilizar como alternatriva terapeutica la teraqpia genica se requiere cimplir una serie de requisitos que justifiquen estos medios:
* La patologia no debe tener actualmente un tratamiento efectivo para su cura
* Se debe conocer en lo posible los detalles del efecto involucradoi a nivel molecular
* Se debe tener un sustento cientifico solido que justoifique la intervenciona nivel molecular
Como toda disciplina cientifica, esta sometida a ciertas normas que evitan las malas practicas:
* El gen esta debe estar aislado y disponible para la transferencia, normalmente por clonacion
* Debe haber un medio efectivo para la transferencia del gen
* El tejido al cual se le aplicara la terapia debe ser accesible para la transferencia
* No debe haber ningunaforma de terapia efectiva disponible, y la terapia no debe dañar al paciente
Metodos de terapia genica:
1. Ex vivo: tratamiento basado en la obtencion previa de celulas del individuo, procedentes de un tejido u organo de interes; luego se procede a la disgregacion y mantenimiento en condiciones de cultivo de tejidos in vitro de aquellas celulas, donde estas son transfectadas por el genterapeutico.
2. In vivo: tratamiento basado en la administracion sistematica de la construccion genica de interes.
OTRAS ESTRATEGIAS UTILIZANDO ACIDOS NUCLEICOS
* LOS OLIGONUCLEOTIDOS ANTISENTIDO SON SECUENCIAS CORTAS DE ACIDOS NUCLEICOS DISEÑADOS PARA UNIRSE A SECUENCIAS ESPECIFICAS DE ADN. LAS ESTRATEGIAS TIENEN UN GRAN POTENCIAL TERAPEUTICO PARA INHIBIR LA EXPRESION DE GENES ENPATOLOGIAS

APLICACIÓN EN CELULAS SOMATICAS
* Consiste en la introduccion de genes normales en celulas somaticas humanas para tratar un trastorno especifico. Las celulas del paciente pueden extraerse y manupularse fuera del cuerpo o las celulas pueden tratarse mientras permanecen en el cuerpo.

TERAPIA GENICA EN ENFERMEDADES NO HEREDITARIAS
* La terapia genica germinal implica la alteracionde todas las celulas del cuerpo, incluyendo las que originan a los gametos. Por lo tanto, este tipo de terapia no solo afectaria al paciente sino tambian a todos sus descendientes.

Vectores en terapia génica
La gran diversidad de situaciones en las que podría aplicarse la terapia génica hace imposible la existencia de un solo tipo de vector adecuado. Sin embargo, pueden definirse lassiguientes características para un "vector ideal" y adaptarlas luego a situaciones concretas:

* Que sea reproducible.
* Que sea estable.
* Que permita la inserción de material genético sin límite de tamaño.
* Que permita la transducción tanto en células en división como en aquellas que no están proliferando.
* Que posibilite la integración específica del gen terapéutico.
*Que reconozca y actúe sobre células específicas.
* Que la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada.
* Que carezca de elementos que induzcan una respuesta inmune.
* Que pueda ser caracterizado completamente.
* Que sea inocuo o que sus posibles efectos secundarios sean mínimos.
* Que sea fácil de producir y almacenar.
* Que todo el proceso de su desarrollo tengaun coste razonable.

Los vectores van a contener los elementos que queramos introducir al paciente, que no van a ser sólo los genes funcionales, sino también elementos necesarios para su expresión y regulación, como pueden ser promotores, potenciadores o secuencias específicas que permitan su control bajo ciertas condiciones.

2006

Científicos del NIH tratan exitosamente un melanoma...