ju57ik

Introduccion
Las enfermedades de origen genético constituyen una buena parte del sufrimiento humano1. Se calcula que alrededor del 4% (entre un 2-5%) de las personas que nacen presenten undesorden genético o malformaciones congénitas2. Individualmente, la mayoría de las alteraciones genéticas pueden calificarse como raras, sin embargo son una pesada carga para los sistemas de sanidad debidoal número de alteraciones genéticas que existen. De hecho, se conocen más de 4000 enfermedades hereditarias3 monogénicas para la mayoría de las cuales no hay un tratamiento eficaz.
En el marco de ladenominada “revolución genética”, muchos investigadores han soñado con curar estas enfermedades hereditarias introduciendo genes normales en el organismo de los pacientes. Los genes introducidospodrían añadirse a los genes patogénicos, o bien restituir la función de los genes deficientes. Gracias, por una parte, al avance en las técnicas de clonación y de mapeo genético, y por otra, a laconstrucción de vectores recombinantes capaces de portar estos genes, el mencionado sueño ha dejado de ser la utopía que fue en los años setenta, para pasar a ser una realidad terapéutica - bajo el nombre deterapia génica - a partir de 1990.
Esta metodología sólo puede emplearse en enfermedades genéticas simples, que obedecen a una aberración en una secuencia concreta y bien localizada en el ADN delindividuo. 


Conclusión
A pesar de sus dificultades, de sus fracasos o de sus complicaciones la terapia génica es actualmente la única cura potencial para gran parte de las enfermedades genéticas queafectan a la infancia, y se ha comprobado que, en las condiciones apropiadas, puede efectivamente aportar una curación total para estas afecciones. Además, se han desarrollado recientemente nuevas víasde aproximación, que permiten fijar la diana de esta corrección y obviar los vectores víricos que son la causa más común de complicaciones inmunológicas o de mutagénesis de inserción. La...