Medicamentos huerfanos


POLÍTICAS DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS. ¿UNA ESTRATEGIA SANITARIA O UN INCENTIVO FINANCIERO?


Trabajo integrador farmacología basica



POLÍTICAS DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS. ¿UNA ESTRATEGIA SANITARIA O UN INCENTIVO FINANCIERO?

INTRODUCCION
En el presente trabajo se realiza un análisis acerca del uso de los medicamentos huérfanos en la actualidad, un tema que considero quese ha cubierto de una forma deficiente, esto debido, tal vez, a que la opinión pública centra su atención en los problemas sanitarios que incluyen a la mayoría de la población, y pasan por alto otros, como los medicamentos huérfanos, que tienen un rango de afectación mínimo, ya por su naturaleza están dirigidos a un porcentaje reducido de la población. También se pretende abordar el tema sobre lafalta de interés en cuanto a investigación, por parte de la industria farmacéutica, y las legislaciones que han implementado los sistemas de salud con el fin de promover la investigación y el desarrollo de los mismos.
ANTECEDENTES
Existen patologías, denominadas enfermedades raras, que afectan únicamente a cinco o menos personas por cada 10.000, y que no cuentan con remedio alguno. Esto se debe aque la investigación y el desarrollo farmacéutico tienen un elevado coste y la industria biomédica es poco propensa a producir fármacos para el tratamiento de disfunciones poco frecuentes. (1)
La Organización Mundial de la Salud (OMS) define enfermedad rara, huérfana o de baja prevalencia a toda condición patológica que afecte de 650 a 1.000 personas por millón de habitantes (1:1.500 - 1:1.000),sin embargo, la legislación de cada país establece ese límite de una forma variable.
La Organización Mundial de la Salud (OMS), estima que existen entre 5.000 y 6.000 enfermedades raras en el mundo, y que en el 80% de los casos existe un origen genético. Las más conocidas son la fibrosis quística, distrofia muscular de Duchenne, enfermedad de Charcot, y ciertas neoplasias y enfermedadesoportunistas relacionadas con el SIDA. (2)
Las enfermedades raras se caracterizan por; el difícil diagnóstico, debido a que muchas de estas no tienen manifestaciones clínicas hasta que se encuentran en un estadio avanzado.
Tienen una baja prevalencia, sin embargo, juntas tienen una prevalencia mayor.
En la mayoría de las enfermedades raras se desconocen datos precisos sobre su frecuencia real, debidoa la práctica inexistencia de sistemas de notificación de casos, tanto a niveles nacionales como internacionales. Todo esto supone, sin ninguna duda, un obstáculo para la prevención, el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades raras. (3)
Algo que es muy característico es la dificultad para conocer su frecuencia real, esto debido a que en un área geográfica concreta o en una poblacióndada, no existen sistemas de notificación de casos, ni nacionales ni internacionales, por ello la mayor parte de las estimaciones de las que se dispone en la actualidad son imprecisas. A ello se añade la falta de estudios epidemiológicos y la falta de métodos específicos para controlar a los afectados, además de las distorsiones que sufre la información desde la recogida de datos hasta su análisis.No están clasificados por la OMS t tienen un alto costo económico, sanitario y social. (4)
PROBLEMA
El problema que se plantea en la actualidad es el uso de los medicamentos huérfanos, ya solo son usados en enfermedades que no son tan frecuentes, por lo tanto no se ha propuesto realizar investigaciones que permitan proporcionar más medicamentos para dichas enfermedades.
Esta falta de interésradica en los investigador lo desarrollan más moléculas debido a que es demasiado el tiempo que les lleva investigar, y muy poco el tiempo en que les permiten recuperar el tiempo y dinero se gasto, también los fabricantes no están dispuestos a producir ni comercializar, bajo las condiciones de mercado habituales, por temor a perder prestigio.
El desarrollo de un nuevo fármaco puede llegar a...