Nuevas investigaciones sobre ALD

Nuevas Investigaciones sobre el ALD
La adrenoleucodistrofia es una enfermedad de carácter hereditario, es poco frecuente y se caracteriza por producir un daño cerebral progresivo que lleva de formairremediable a un estado vegetativo y luego a la muerte en menos de 10 años.
El tratamiento de esta rara patología requiere de un transplante de médula, con todas las dificultades que esto conlleva.Dicha terapia consta en introducir una versión inofensiva, inactivada del virus del SIDA para que corrija el defecto genético dentro del núcleo de la célula de la médula.
Investigadores francesesestán probando con éxito una terapia génica en adrenoleucodistrofia (ALD), según ha publicado el rotativo francés Le Figaro. El equipo de Patrick Auburg, neuropediatra del Hospital San Vicente de Paul,en París (Francia), presentó los resultados favorables del nuevo tratamiento en dos niños en el Congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular que se ha celebrado en Rotterdam (Holanda),aunque alerta de que son todavía “preliminares”.
El protocolo utilizado se ha inspirado en otro que permitió curar en el año 2000 una enfermedad genética en el Hospital Necker, de París, bajo lasupervisión de Alain Fischer, del Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica (Inserm). En ambos casos, las células madre hematopoyéticas de los niños reciben in vitro un gen medicamento que lesfaltaba, y a continuación son reintroducidas en los pacientes para la reconstrucción de las células sanguíneas de los enfermos.
Pasados seis y doce meses, Aubourg ha indicado que no se observan efectossecundarios y que todas las células sanguíneas de los pacientes expresan el gen introducido. “Es un resultado preliminar pero muy alentador”, defiende.
Ya en 1990, Aubourg había demostrado que laALD podía tratarse mediante injerto de médula ósea. Más adelante descubrió la mutación que provoca la enfermedad e hizo las primeras pruebas de terapia génica en ratones.
Este nuevo modelo de terapia...