Terapia Génica

Gen
Cromosomas
Unidad de herencia
DNARNA proteins (acarran la mayoría de las funciones para vivir)
Cuando están alterados causan disfunciones de las proteínas
Cuando hay una mutación en un gen,entonces este cambiará el codón, que a su vez cambiará al aminoácido que será llamado, que cambiará la conformación de la proteína, que cambiara la función de la proteína. Los desordenes genéticosresultan de estas mutaciones en el genome
¿QUE ES LA TERAPIA GÉNICA?
Es una técnica para corregir los genes defectuosos que son responsables del desarrollo de alguna enfermedad.
Enfoque
-Un gennormal insertado para compensar el gen que no está funcionando bien.
-Un gen anormal cambiado por un gen normal.
-Un gen anormal reparado mediante mutación en reversa selectia
-Cambiar la regulaciónde las parejas de genes.
En los 1980’s, los científicos empezaron a interesarse en la terapia genética…
-insertaban genes humanos en una célula de bacteria, luego la célula de bacteria transcribiríay traduciría la información en una proteína y después ellos introducían la proteína en células humanas.
Primer Caso: La primera terapia genética fue realizada el 14 de septiembre de 1990. Fue elcaso de Ashanti DEsilva que fue tratada por SCID (alta concentración de ATP y viene con infecciones fuertes que no pueden ser tratadas y podrían causar la muerte de los pacientes). Los doctores leremovieron los leucocitos, insertando el gen faltante en los leucocitos y los pusieron de regreso en su corriente sanguínea. Esto le dio más fuerza a su sistema inmunológico pero sólo funcionó unos meses.¿Cómo funciona? Una molécula (generalmente un vrus) lleva el gen terapéutico hacia la célula diana (que es a donde va dirigida la terapia), esta se infecta con la molécula viral e inserta su materialen la célula diana. De esto, se crean proteínas funcionales desde el gen terapéutico, causando que la célula retorne a su estado original.

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