terapia genica BUAP
Rubén López Merino. Dra. Teresita Romero Ogawa.
“Cuando la terapia génica alcance todo su potencial, aalgunas enfermedades que hoy son muy graves n no lo serán más que un resfriado” – -Fátima Bosch
INTRODUCCIÓN
Desde la antigüedad la humanidad ha buscado distintas formasde combatir la enfermedad. La terapia génica es la parte terapéutica que utiliza material genético en el tratamiento de enfermedades; intenta modular la función celular, pudiendo corregir la deficiencia causada por la pérdida o alteración de un gen al modificar la expresión de proteínas.
Durante este trabajo vamos a describir algunas de las aplicaciones que se han utilizado dentro de la terapiagénica, hablando de las estrategias ex vivo e in vivo.
Tras el descubrimiento de la estructura del DNA por Watson y Crick, en los años 70 se desarrolló la tecnología del DNA recombinante, que dio lugar a unos conocimientos básicos y unas herramientas que permitían transferir genes al interior de las células. En 1990, la terapia génica fue usada por primera vez con intención terapéutica en un pacienteque padecía una inmunodeficiencia severa por un déficit de adenosina deaminasa. El error genético de sus linfocitos se corrigió ex vivo por transferencia génica y estos linfocitos ya corregidos se le reinfundieron. A partir de este momento la terapia génica presentó un enorme desarrollo: la terapia génica humana es factible y puede ser útil.
DESCRIPCION DEL TRABAJO REALIZADO
Actividad/fecha
15-19junio
22-26 junio
29 junio - 3 julio
6-7 julio
Elección del tema y búsqueda de información.
Lectura y revisión de los artículos científicos.
Argumentación con el asesor sobre el tema
Revisión del articulo por la asesora.
DESARROLLO
La terapia génica es una forma de medicina molecular que tendrá un gran impacto en la salud humana a lo largo del siglo XXI. Tiene como objetivomodificar o reparar una alteración genética adquirida, corregir un error génico de nacimiento o dotar a una célula con una nueva función o bien interferir con una función existente. Las distintas estrategias de la terapia génica se basan en la combinación de tres elementos clave, el material genético a transferir, el método de transferencia y el tipo celular que incorporará dicho material genético;además que requiere, en primer lugar, la identificación del gen o grupo de genes que causan la alteración a subsanar, su aislamiento y clonación. Es en este contexto donde emerge con luz propia el proyecto genoma humano (PGH).
La única modalidad de terapia génica en desarrollo es la dirigida a células somáticas, no germinales, lo que asegura que la transferencia sólo afecte al individuo entratamiento y no a su descendencia, aunque también se analizan las patologías hereditarias o adquiridas que son susceptibles de ser tratadas con terapia génica, tales como enfermedades neoplásicas, infecciosas, del sistema inmune o que afectan a diferentes órganos, así como las distintas estrategias implementadas para llevarla a cabo.
En la terapia génica existen dos pasos críticos, latransferencia de los genes a las células apropiadas y su posterior expresión. La acción de transferencia de material genético a una célula diana es conocida como transducción y el gen transducido como transgén. La transducción de la célula diana puede realizarse fuera del organismo (ex vivo) o por administración directa (in vivo).
Tanto en la estrategia ex vivo o en la in vivo, la terapia génica...
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