La Ciencia

Los avances en la terapia con medicamentos para el lupus sistémico
eritematoso
Resumen
El lupus eritematoso sistémico (LES) es un trastorno autoinmune que afecta a 500.000 personas en los Estados Unidos. No ha habido una droga nueva LES aprobado en los Estados Unidos desde 1958. Sin embargo, un documento de orientación expedido por la Administración de Alimentos y Drogas de 2005, siempre en unplan de trabajo para los investigadores que dio lugar a numerosas ensayos clínicos en curso. Entre estos, belimumab, un anticuerpo monoclonal para estimulador de linfocitos B soluble, cumplido con sus objetivos primarios en dos grandes ensayos y es probable que obtener la aprobación de la FDA antes. Otros agentes prometedores orientación de una variedad de mecanismos de acción se encuentranactualmente en desarrollo. Esta mini-revisión pone de relieve la última terapias bajo investigación en el LES y ofrece una visión general de las vías que están específicamente como objetivo.

Introducción
El lupus eritematoso sistémico (LES, comúnmente conocida como el lupus) es un trastorno pleomórfico, autoinmune de causa desconocida. Que afecta aproximadamente a 500.000 personas en los EstadosUnidos, el LES se caracteriza por una considerable la mortalidad y la morbilidad. Por ejemplo, con las terapias, la mitad de los pacientes con enfermedad de órganos en peligro (Por ejemplo, cardiopulmonar, hepático, renal central, sistema nervioso o la anemia hemolítica autoinmune) hacer no sobreviven 20 años después del diagnóstico, y la calidad de vida de las personas con todas las formas de lupuseritematoso sistémico es generalmente gravemente comprometida [1]. Hasta la fecha, los únicos agentes aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el LES son los corticoesteroides, antimaláricos y la aspirina, con hidroxicloroquina es la adición más reciente a este arsenal (en 1958). Ahora, la evolución de nuestra comprensión de la patogénesis de LES han dado lugar anuevas pistas prometedoras drogas para el LES
terapia. el desarrollo de LES de drogas fue impedido por el LES es ser un "Enfermedad de la mujer, la" defensa LES insuficientes y sobre todo por el juicio nefritis Institutos Nacionales de Salud que corrió durante 20 años en el s 1970 y 1980 s, lo que demuestra que un tiempo medio de 5 años transcurridos antes de un tratamiento brazo (ciclofosfamidaintravenosa versus azatioprina, prednisona sola, o una combinación oral ciclofosfamida más azatioprina) se encontró que era superior [2]. Al no ser que el paciente, el farmacéutico industria invirtió sus recursos en la enfermedad reumática la artritis reumatoide (AR) y la tubería espondilitis, donde los resultados fueron evidentes dentro de 3-6 meses. En 2005, el Registro Federal publicó undocumento de orientación (fecha de finalización en 2010), destinado a los investigadores y la industria que proporciona una hoja de ruta que detalla lo que sería un juicio LES necesidad de demostrar al pastor un nuevo agente en el mercado [3]. Esto llevó al lanzamiento de una serie de ensayos. Muchos
se habían cometido errores por lupologists experiencia (yo mismo incluido) que eran nuevos en el arte deldiseño de los ensayos clínicos. Esto incluía la entrega de las dos ramas de un estudio, el tratamiento eficaz, incluidos los pacientes cuyo diagnóstico de LES se dudosa, la sobreestimación de las tasas de bengala que resulta en poca potencia estudios, la falta de garantía de suministro adecuado de un medicamento, las direcciones defectuosas de infusión, una dosis inferior efectiva medicamentospor razones financieras y esteroides sobreestimar los requisitos. Esta mini-revisión se analiza críticamente el estado actual de la técnica en el desarrollo de medicamentos de un lupus eritematoso sistémico punto de vista regulatorio y de ejecución.

Reglas básicas: Requisitos para una droga nueva LES El 06 2010 directrices de la FDA indican que un candidato Drogas LES debe cumplir su objetivo...