la mitocondra

Los 'niños burbuja' están un paso más cerca de poder salir de su aislamiento obligado, ése que les separa del resto del mundo y les impide hacer cosas tan normales como abrir una ventana por culpa deun sistema inmune inexistente, que les deja expuestos a lo que cualquier patógeno quiera hacer con sus organismos. Dos estudios dan nuevas esperanzas a los afectados y sus familias al confirmar quela terapia génica es eficaz en ellos a largo plazo.

Este tipo de tratamiento lleva años investigándose y ha protagonizado algunos éxitos, pero también varios fracasos -un ensayo tuvo que suspenderseporque algunos niños desarrollaron leucemia-, por lo que muchos científicos son bastante escépticos al respecto. Sin embargo, los dos trabajos que publica la revista Science Translational Medicine,realizados por un equipo de investigadores de distintas instituciones de Londres, demuestran que la terapia génica ha logrado restaurar la función inmune en 13 niños enfermos de inmunodeficienciacombinada severa (SCID, sus siglas en inglés) -conocidos coloquialmente como niños burbuja-, de los 16 que participaron en los estudios.

En uno de los ensayos, los investigadores trataron a seis chicoscuyo sistema inmune no funcionaba porque carecían del gen que codifica la proteína adenosina deaminasa o ADA. La primera opción para estos enfermos es el trasplante de células madre hematopoyéticas(HSC) procedentes de un donante compatible, pero muchas veces no es fácil encontrar uno.
La terapia génica se convierte entonces en una buena alternativa. Consiste en retirar células madrehematopoyéticas del propio niño enfermo, reparar el defecto genético que portan y volverlas a introducir en el paciente para que puedan multiplicarse, ir reemplazando poco a poco a las defectuosas y restaurar elsistema inmune. Cuatro de los niños recuperaron por completo su inmunidad gracias a este tratamiento y seguían sanos tras cuatro años de seguimiento. En los otros dos la terapia no tuvo el mismo...