Modificacion del genoma somatico mediante el transplante

Modificación del genoma somático mediante el trasplante.
Las células trasplantadas retienen el genotipo del donante y, en consecuencia, el trasplante puede ser considerado una forma de terapia de transferencia génica debido a que da lugar a una modificación del genoma somático. Hay dos indicaciones generales para el uso del trasplante en el tratamiento de enfermedades genéticas. En primerlugar, es posible el trasplante de células u órganos para introducir copias naturales de un gen en un paciente que presenta mutaciones de dicho gen. La segunda y más frecuente indicación es la sustitución celular para compensar un órgano alterado por una enfermedad genética.
Trasplante de células progenitoras.Las células progenitoras son capaces de autorrenovación definidas por dos propiedades: a)su capacidad para proliferar y dar lugar a los tipos celulares diferenciados de un tejido in vivo, y b) su capacidad de autorrenovación con formación de otras células progenitoras. Se pretende conseguir la diferenciación de células progenitoras embrionarias hacia tipos celulares que se pudieran utilizar para sustituir células que han desaparecido o han quedado dañadas.
Trasplante nuclear. Serefiere a la transferencia de un núcleo diploide desde una célula somática donante del adulto hasta el citoplasma de un ovocito con objeto de generar un embrión clonado.
La clonación terapéutica consiste en el uso de células progenitoras embrionarias generadas mediante técnicas de trasplante nuclear para la creación en cultivo de tipos celulares diferenciados correspondientes al organismo.
Laclonación reproductiva se refiere al proceso de reimplantación de un embrión obtenido mediante trasplante nuclear en el útero de una madre sustituta, con el objetivo de facilitar su evolución hacia un clon humano del donante a partir dela cual se obtuvo el núcleo somático.
Células progenitoras procedentes de donantes humanos. En la actualidad, sólo hay dos tipos de células progenitoras que seutilizan en el contexto clínico: Las células madre hematopoyéticas y las células progenitoras corneales.
Trasplante de células progenitoras hematopoyéticas en enfermedades distintas a las debidas a acumulación _lisosómica._
. Además del cáncer, es el tratamiento de elección en un grupo seleccionado de trastornos de deficiencia inmunitaria monogénica, como cualquiera de los tipos deinmunodeficiencia combinada grave.
_Trasplante de células progenitoras hematopoyéticas en las enfermedades por acumulación lisosómica._
_Trasplante de células progenitoras hematopoyéticas procedentes de la médula ósea. Los trasplantes de células progenitoras de la médula ósea son eficaces para la corrección del almacenamiento lisosómico que tiene lugar en muchos tejidos. Esto mediante dosmecanismos. En primer lugar, las células trasplantadas son una fuente de enzimas lisosómicas que pueden ser transferidas a otras células a través del líquido extracelular. _En segundo lugar, el sistema mononuclear fagocitario procede en la mayor parte o la totalidad de los tejidos de las células progenitoras de la médula ósea, de manera que el sistema mononuclear fagocitario tiene entodo el cuerpo el origen en e donante.
Trasplante de células progenitoras hematopoyéticas procedentes de sangre del cordón umbilical. El uso de la sangre del cordón umbilical tiene tres ventajas respecto a la médula ósea como fuente de células progenitoras hematopoyéticas susceptibles a trasplante. En primer lugar, los receptores presentan una tolerancia mayor hacia la sangre delcordón umbilical histoincompatible que hacia otras células donantes alogénicas. En segundo lugar, la gran disponibilidad de sangre del cordón umbilical, junto a la mayor tolerancia hacia las células donantes histoincompatibles, amplía en gran medida el número de donantes potenciales para cualquier receptor. En tercer lugar, el riesgo de enfermedad “injerto contra huésped” disminuye...