Mutagénesis

QÜESTIONS TEMA 6 1.-Compara la teràpia gènica in vivo i ex vivo. 2.-Compara els risc de la teràpia gènica somàtica i la germinal. 3.- Quines raons farien aconsellable unateràpia gènica de reemplaçament en contes d’una d’inserció? 4.-Descriu dos vectors virals i tres sistemes no-virals emprats en teràpia gènica per a la transfecció de lescèl·lules diana. 5.-Què és la teràpia gènica antisentit? 6.-Descriu cóm es emprat el gen tk del virus Herpes simplex pel tractament de diferents càncers. 7.-Descriu cóm potser emprat un ribozima com a agent terapèutic. 8.- Suposa que existeix una malaltia d’herència autosòmica recessiva deguda a una deficiència hepàtica. El gen responsable(mapat al cromosoma 4) s’expressa a hepatòcits codificant un pèptid de seqüència desconeguda. S’ha aïllat un fragment de 5 Kb del cr. 4 procedent d’un individu sa. S’harealitzat un Southern i un Northern de RNA d’hepatòcits (emprant el fragment de 5 Kb com a sonda) a dos individus sans, a dos malalts i a dos portadors. S’observa que els malaltstenen dues còpies delecionades d’aquest fragment i els portadors una. Els sans tenen dues còpies no-delecionades del fragment de 5 kb. Dissenya una teràpia gènica ex-vivopel tractament d’aquesta malaltia.

9.- Se disposa d’un virus que infecta exclusivament cèl·lules proliferatives sense provocar la seva mort. El genoma d’aquest virus ésdsDNA, i la càpside admet DNA de longitud superior a la del genoma víric. Se disposa de DNA genòmic del virus i del plasmidi pKHS que du baix el control d’un promotor potenti constitutiu el gen tk de l’Herpes simplex. Dissenya una estratègia per la eliminació d’un tumor cerebral mitjançant teràpia gènica a partir d’aquesta informació.