Terapia genica

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Introducción
La terapia génica es el tratamiento de una enfermedad mediante el reemplazo de genes dañados o anormales por genes normales para así poder controlar o incluso curar alguna enfermedad.
Objetivo
La terapia génica trata de complementar o sustituir el defecto en la función de un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las células, así mismotambién consiste en bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de alguna enfermedad. También por otra parte la terapia génica tiene la posibilidad de introducir la información que permita a la célula crear una proteína que tenga un efecto nuevo, es decir que se acelere la reparación de fracturas, heridas o se produzcan nuevos vasos sanguíneos entre otrascosas.
Desde el descubrimiento de las enzimas de restricción en el año de 1970 por Arber y Hamilton se sentaron en las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos, incluso pertenecientes a diferentes especies. En 1978 se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli, de ahí en adelante se afianzaron los conocimientosnecesarios para transferir genes a células humanas con el fin de alterar el fenotipo patológico y generar una nueva forma terapéutica.En Enero de 1989 los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos aprobaron el protocolo clínico presentado por los Doctores. Anderson, Blaese y Rosenberg para insertar un gen extraño en las células del sistema inmunitario de pacientes de cáncer. Aunque talprotocolo no representaba una terapia génica, sin embargo las técnicas utilizadas eran idénticas a las requeridas para la TG verdadera. En palabras del Dr. Anderson, significaban realmente que la tecnología para insertar genes en humanos había llegado. De hecho, poco después, en Septiembre de 1990, se aprobaba el primer ensayo clínico de auténtica terapia génica a los Doctores. Blaese, Anderson ycolaboradores: se trataba de introducir el gen que codifica para la enzima adenosindesaminasa (ADA) en niños que padecen una inmunodeficiencia combinada severa (SCID). Son los llamados “niños burbuja” por lo que el Dr. Frech Andersen es considerado el padre de la terapia génica.

La terapia génica unifica a los principios de la farmacología con los de la genética, ya que implica tácitamente elempleo de ácidos nucleicos como el agente farmacológico para el tratamiento de estados patológicos, con esto la terapia génica persigue modificar el genoma de las células afectadas transfiriendo copias normales de genes para que produzcan cantidades adecuadas del producto génico normal cuya acción curaría la enfermedad genética.
Para realizar estudios de terapia genética se deben cumplir algunosrequisitos entre ellos encontramos los siguientes
Una fuerte inversión en recursos humanos y económicos por un tiempo prolongado, esto hace que el costo sea elevado.
Se debe conocer los posibles detalles del efecto involucrado a nivel molecular, ya que si se pretende intervenir a nivel molecular es indispensable contar con el conocimiento detallado de los efectos que puedan presentarse.
Se debecontar con una amplia y sólida evidencia científica que demuestre que la intervención molecular podría resultar en la mejoría de la salud el paciente o en la resolución del problema.









ESTRATEGIAS DE TERAPIAS GENICAS

Actualmente se utilizan dos estrategias que son las siguientes:
Ex vivo
In vivo
Ex Vivo
consiste en extraer células de un paciente, modificarlasinvitro mediante un vector retrovírico y reimplantarlas 
en el organismo.
El tratamiento está basado en la obtención previa de células del pacienteprocedentes de un tejido u órgano de interés. A continuación se procede a ladisgregación de las mismas y su mantenimiento en condiciones de cultivo detejidos in vitro, en donde las células son posteriormente transfectadas por el"gen terapéutico" utilizando para...