Terapia Génica.

Terapia génica:
1.Objetivo de la terapia génica:
Tiene como objetivo tratar,curar y prevenir enfermedades producidas por un solo gen defectuoso introduciendo en el paciente un gen terapeútico,consiste en la inserción de copias funcionales de genes defectuosos .Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar la enfermedad.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cualsu aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.

2.Tipos de terapia génica:2.1 Terapia génica somática:
Se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente,dentro de la terapiagénica somática existen dos terapias:
Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia.
Terapia ex vivo: la transformación celular selleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas.

2.2 Terapia génica germinal:
Se realizaría sobre las células germinales delpaciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.3.Aplicaciones de la terapia génica:
-Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación completa del paciente, sino la mejora del tratamiento de una determinada patología. Un ejemplo deello sería la puesta a punto de vectores para ensayos clínicos.
-Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficientela administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
-Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan...