Terapias Génicas



Terapia génica
Consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.
Su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. 
Entre los criterios para elegir este tipode terapia se encuentran:
Enfermedad letal sin tratamiento.
La causa sea un único gen que esté ya clonado.
La regulación del gen sea precisa y conocida.
La técnica asociada a su introducción y expresión esté ya resuelta.
















Aplicaciones
Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células,es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado.
Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo deenfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.











Tipos de terapia génica
Terapia génica somática: Se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique laterapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
Terapia in vivo: Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
Terapia ex vivo: La transformación celular se lleva a cabo a partir de unabiopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas.
Terapia génica germinal: Se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos seríanhereditarios.












Procedimiento
En la mayoría de los estudios de terapia génica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional,se trata de terapia de sustitución.
El ADN puede ser introducido en el paciente mediante métodos físicos (no biológicos) como electroporación, biobalística.
Las células diana del paciente se infectan con el vector  o se transforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez dentro de la célula huésped, se transcribe y traduce a una proteína funcional, que va a realizar su función, y, en teoría,a corregir el defecto que causaba la enfermedad.

Vectores en terapia génica
Los vectores van a contener los elementos que queramos introducir al paciente, que no van a ser sólo los genes funcionales, sino también elementos necesarios para su expresión y regulación, como pueden ser promotores, potenciadores o secuencias específicas que permitan su control bajo ciertas condiciones.
Podemosdistinguir dos categorías principales en vectores usados en terapia génica: virales y no virales.






Vector viral
Virus
Son capaces de introducir su material genético en la célula huésped como parte de su ciclo de replicación. Algunos tipos de virus insertan sus genes físicamente en el genoma del huésped, otros pasan por varios orgánulos celulares en su ciclo de infección y otros se...