Beta Talasemia por Maria e Isaac
Páginas: 11 (2541 palabras)
Publicado: 17 de septiembre de 2015
HISTORIA
Desde el descubrimiento de las enzimas de restricción en el año de 1.970 por Arber y Hamilton se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies. En 1.978 se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli. De allí en adelante se afianzaron los conocimientosnecesarios para transferir genes a células humanas con el fin de alterar el fenotipo patológico y generar una nueva forma terapéutica. La primera transferencia se realizó en el año de 1.989 en un paciente con una inmunodeficiencia. Aunque no se encontraron efectos clínicos se explicitó que tampoco había efectos deletéreos como muchos apocalípticamente habían pronosticado. En 1.990 se trató conterapia génica un paciente que padecía de la deficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando infecciones bacterianas a repetición. Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales.
TERAPIA GÉNICA
La terapia génica es una nueva forma de medicina molecular quetiene ya un enorme impacto en el área de la salud humana. De forma genérica, la terapia génica se puede definir como la introducción de un gen en determinadas células o tejidos con el fin de que su expresión pueda corregir la deficiencia causada por la pérdida o alteración de un producto génico esencial.
En este sentido, la terapia génica se puede incluir dentro de un concepto más general: latransferencia génica, en la cual es posible que el propósito del gen transferido no sea el beneficio terapéutico, sino el estudio o análisis biológico de las células a las que se transfiere.
Actualmente, los ensayos de terapia génica se realizan solamente en células somáticas, que comprenden todos los tipos celulares, excepto esperma, óvulos y sus precursores.
La alteración genética de célulassomáticas afecta sólo al paciente que se está tratando. Por el contrario, la modificación de las células germinales afectaría a todos los descendientes del paciente en tratamiento, con todas las consecuencias éticas y morales que ello conlleva. Se han explorado diferentes tejidos somáticos para ensayos de terapia génica, como médula ósea, fibroblastos, músculo, piel, hígado, cerebro, etc. La eleccióndel tejido depende fundamentalmente de la enfermedad que debe corregirse.
Asimismo hay que diferenciar entre terapia génica ex-vivo, en la que las células que deben modificarse son extraídas del paciente, manipuladas genéticamente y devueltas a su propio organismo, y terapia génica in vivo, en la que las células son corregidas in situ, mediante técnicas esencialmente no invasivas. La terapiagénica ex-vivo es un procedimiento complicado de aplicación limitada a un pequeño número de pacientes y sólo podrá realizarse si la reimplantación del tejido somático modificado es factible. Aunque todavía se encuentra en sus fases iniciales de desarrollo, la terapia génica in vivo, semejante a los tratamientos farmacológicos actuales, es la que alberga mayores posibilidades para el futuro.
Objetivosde la terapia génica
Tratar de curar enfermedades hereditarias mediante introducción de genes sanos, no se debe manipular células germinales porque se afectaría la descendencia del individuo, solo las células somáticas pueden ser manipuladas.
Clasificación de la terapia génica según el tipo de célula sobre las cuales puede actuar:
Células de tipo somática: Contienen toda la información genéticanecesaria para generar un individuo exactamente igual del cual fueron extraídas.
Células de tipo germinales: Provienen de las células madre. Son las responsables de la formación de las células reproductoras o gametos, los espermatozoides en los hombres y los ovocitos en las mujeres.
Clasificación de la terapia génica en base a donde se realiza el procedimiento
Ex-vivo: se retira del...
HISTORIA
Desde el descubrimiento de las enzimas de restricción en el año de 1.970 por Arber y Hamilton se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies. En 1.978 se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli. De allí en adelante se afianzaron los conocimientosnecesarios para transferir genes a células humanas con el fin de alterar el fenotipo patológico y generar una nueva forma terapéutica. La primera transferencia se realizó en el año de 1.989 en un paciente con una inmunodeficiencia. Aunque no se encontraron efectos clínicos se explicitó que tampoco había efectos deletéreos como muchos apocalípticamente habían pronosticado. En 1.990 se trató conterapia génica un paciente que padecía de la deficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando infecciones bacterianas a repetición. Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales.
TERAPIA GÉNICA
La terapia génica es una nueva forma de medicina molecular quetiene ya un enorme impacto en el área de la salud humana. De forma genérica, la terapia génica se puede definir como la introducción de un gen en determinadas células o tejidos con el fin de que su expresión pueda corregir la deficiencia causada por la pérdida o alteración de un producto génico esencial.
En este sentido, la terapia génica se puede incluir dentro de un concepto más general: latransferencia génica, en la cual es posible que el propósito del gen transferido no sea el beneficio terapéutico, sino el estudio o análisis biológico de las células a las que se transfiere.
Actualmente, los ensayos de terapia génica se realizan solamente en células somáticas, que comprenden todos los tipos celulares, excepto esperma, óvulos y sus precursores.
La alteración genética de célulassomáticas afecta sólo al paciente que se está tratando. Por el contrario, la modificación de las células germinales afectaría a todos los descendientes del paciente en tratamiento, con todas las consecuencias éticas y morales que ello conlleva. Se han explorado diferentes tejidos somáticos para ensayos de terapia génica, como médula ósea, fibroblastos, músculo, piel, hígado, cerebro, etc. La eleccióndel tejido depende fundamentalmente de la enfermedad que debe corregirse.
Asimismo hay que diferenciar entre terapia génica ex-vivo, en la que las células que deben modificarse son extraídas del paciente, manipuladas genéticamente y devueltas a su propio organismo, y terapia génica in vivo, en la que las células son corregidas in situ, mediante técnicas esencialmente no invasivas. La terapiagénica ex-vivo es un procedimiento complicado de aplicación limitada a un pequeño número de pacientes y sólo podrá realizarse si la reimplantación del tejido somático modificado es factible. Aunque todavía se encuentra en sus fases iniciales de desarrollo, la terapia génica in vivo, semejante a los tratamientos farmacológicos actuales, es la que alberga mayores posibilidades para el futuro.
Objetivosde la terapia génica
Tratar de curar enfermedades hereditarias mediante introducción de genes sanos, no se debe manipular células germinales porque se afectaría la descendencia del individuo, solo las células somáticas pueden ser manipuladas.
Clasificación de la terapia génica según el tipo de célula sobre las cuales puede actuar:
Células de tipo somática: Contienen toda la información genéticanecesaria para generar un individuo exactamente igual del cual fueron extraídas.
Células de tipo germinales: Provienen de las células madre. Son las responsables de la formación de las células reproductoras o gametos, los espermatozoides en los hombres y los ovocitos en las mujeres.
Clasificación de la terapia génica en base a donde se realiza el procedimiento
Ex-vivo: se retira del...
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