ensayos clinicos farmacologia

Ensayos clínicos, estudios de utilización de medicamentos
y estudios farmacoeconómicos

I Ensayos clínicos
Los estudios para identificar y valorar los efectos agudos y crónicos de los tratamientos farmacológicos pueden ser experimentales u observacionales. En los experimentales se somete a la población a un agente, en condiciones controladas, para valorar sus efectos. Son ejemplos losensayos clínicos en los que se valora la eficacia y la toxicidad de un nuevo medicamento,
los estudios de campo, como la valoración de la eficacia preventiva de la vacunación antipoliomielítica o los programas de intervención comunitarios, como la valoración de la eficacia profiláctica de la fluoración de las aguas de una población. En los estudios observacionales, como los estudios de cohorte y decasos y controles que se comentan en el apartado de farmacoepidemiología, no hay intervención, sino observación y seguimiento. El ensayo clínico, en el sentido más amplio, es cualquier investigación realizada en los seres humanos. En el sentido
más habitual, un ensayo clínico controlado (el único que metodológicamente asegura resultados concluyentes) es un estudio prospectivo en el que se compara elefecto de un fármaco con el de un placebo u otro fármaco en personas —sanas o enfermas— a las que se ha asignado de forma aleatoria a cada grupo.

1. Desarrollo y autorización de un nuevo fármaco

1.1 Desarrollo de un nuevo fármaco
Incluye el desarrollo químico-farmacéutico, el preclínico y el clínico. El desarrollo químico-farmacéutico suele partir de un proceso biológico sobre el que sedesea actuar o de una
estructura química que se modifica. Los nuevos fármacos pueden extraerse a partir de fuentes naturales, como plantas o microorganismos, o pueden sintetizarse. Cuando el punto de partida es un proceso biológico que se quiere modificar, se parte de modelos en animales vivos, tejidos o cultivos celulares y se hace un cribado de las nuevas moléculas que son eficaces en esemodelo. Cuando se parte de un fármaco previo, se analiza la relación entre estructura y actividad y se modifica la estructura para aumentar la eficacia, reducir la toxicidad o mejorar las características farmacocinéticas. En el desarrollo preclínico se realizan estudios para definir el mecanismo de acción y posibles efectos terapéuticos, las características farmacocinéticas y la toxicidad del nuevofármaco. El desarrollo clínico se inicia cuando los estudios preclínicos demuestran que el nuevo fármaco tiene unos efectos farmacológicos que sugieren que pueda ser igual o más eficaz que otros fármacos existentes en una determinada patología y que este efecto se consigue con dosis claramente menores que las que producen toxicidad, con un índice terapéutico y/o unas características farmacocinéticasigual o mejores que las de otros fármacos ya existentes. El objetivo del desarrollo clínico es confirmar en humanos las predicciones hechas en animales respecto a la eficacia y seguridad del nuevo fármaco y establecer las dosis y la pauta de administración con que deberá utilizarse para que sea eficaz y seguro. Para ello hay que realizar los estudios de farmacología humana, estudios exploratorios yconfirmatorios y estudios de uso terapéutico. a) Estudios de farmacología humana en los que se establecen las dosis que son seguras y las características farmacocinéticas y pauta de administración que debe utilizarse inicialmente. b) Estudios exploratorios en los que se valora el efecto terapéutico en un grupo muy seleccionado y controlado de pacientes con el fin de establecer la dosis y la pautade utilización que debería utilizarse en los estudios posteriores, así como el índice terapéutico del fármaco.
Para continuar los estudios suele ser necesario que el índice terapéutico sea igual o mayor que el de otros fármacos existentes. c) Estudios confirmatorios en los que se demuestra la eficacia y
seguridad del nuevo fármaco en una indicación y en un grupo de población concretos y en...