Genoma humano

La terapia génica consiste en la inserción de una copia funcional normal de un gen defectivo o ausente en el genoma de un individuo en las células de los tejidos del individuo con el objetivo derestaurar la función normal del tejido y así eliminar los síntomas de una enfermedad en general, y enfermedades hereditarias en particular, así como para realizar un marcaje. Aunque la técnica todavíaestá en desarrollo (motivo por el cual su aplicación se lleva a cabo dentro de ensayos clínicos controlados), se ha utilizado con cierto éxito. A pesar de que en un principio fue una técnica planteadaexclusivamente con el fin de tratar enfermedades genéticas, lo cierto es que en la actualidad se propone para casi cualquier enfermedad, siendo un mecanismo de lo más prometedor.
En el procedimiento dela terapia génica de Ashanthi, los doctores extrajeron los glóbulos blancos del cuerpo del niño, dejaron las células crecer en el laboratorio, insertando el gen que faltaba en las células, y despuésintrodujeron los glóbulos blancos modificados genéticamente dentro de la circulación sanguínea del paciente. Las pruebas de laboratorio han demostrado que la terapia consolidó el sistema inmune deAshanthi; ya que no volvieron a aparecer infecciones recurrentes, pudiendo asistir a la escuela, llevando una vida normal e incluso ser vacunado contra tos ferina. Este procedimiento no era curativo, yaque los glóbulos blancos tratados genéticamente solamente son eficaces durante algunos meses, después de los cuales, el proceso debía ser repetido (VII, Thompson [primer] 1993).
Aunque estaexplicación simplificada del procedimiento de la terapia génica fue todo un éxito, no supuso más que un primer capítulo optimista en una larga historia; el camino al primer procedimiento aprobado de la terapiagénica era complicado y cargado de controversia.
Los científicos intentaron introducir genes directos a las células humanas, centrándose en las enfermedades causadas por defectos de un solo gen,...