GRUPO 11 Terapia celular y terapia génica ex vivo avances en el

REVISIÓN

Terapia celular y terapia génica ex vivo: avances en el
tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central
J. Mejía-Toiber a, C.G. Castillo b, M. Giordano a

TERAPIA CELULAR Y TERAPIA GÉNICA EX VIVO: AVANCES EN EL
TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES DEL SISTEMA NERVIOSO CENTRAL
Resumen. Introducción. La aplicación directa de diversos tipos celulares al sistema nervioso central (SNC) pormedio de
trasplantes, la conocida terapia celular, es un acercamiento experimental que promueve la caracterización de los mecanismos
celulares y moleculares involucrados en el desarrollo, plasticidad y regeneración del SNC dañado. El conocimiento de la patología y etiología de las enfermedades neurodegenerativas, asociadas frecuentemente a la neurodegeneración de tipos celulares selectivos y/odeficiencia de neurotransmisores particulares, ha dirigido las investigaciones hacia la obtención de líneas celulares con características específicas. Desarrollo. En algunos casos, dichas células se transforman genéticamente para producir neurotransmisores o factores neurotróficos en grandes cantidades, la conocida terapia génica ex vivo, con la finalidad de ser utilizadas como alternativasterapéuticas en padecimientos del SNC. Por ejemplo, se ha notificado el efecto benéfico de estas terapias en estudios con humanos y en diversos modelos de enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Parkinson, y en la epilepsia. El objetivo de este trabajo es realizar una revisión de
diversos trabajos en los cuales se han utilizado trasplantes de célulasneuronales y no neuronales que han servido de base para ampliar nuestro conocimiento del SNC, de las enfermedades que lo afectan y de posibles alternativas terapéuticas. Conclusión. La terapia celular y la terapia génica ex vivo han contribuido a ampliar el conocimiento sobre la plasticidad, los mecanismos y los factores que promueven la integración celular en el sistema nervioso central. Si bien se hannotificado mejorías
conductuales en modelos animales y humanos, estos estudios continúan arrojando incógnitas. La terapia celular y la terapia
génica ex vivo en el sistema nervioso constituyen una importante herramienta metodológica con posibilidades terapéuticas
que vale la pena seguir estudiando. [REV NEUROL 2009; 49: 483-9]
Palabras clave. Dopamina. Enfermedad de Huntington. Enfermedad deParkinson. Epilepsia. GABA. Líneas celulares. Trasplantes.

INTRODUCCIÓN
Las enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de
Parkinson y la de Huntington, se caracterizan por presentar muerte neuronal progresiva y selectiva en regiones del sistema nervioso central (SNC) [1-5]. En otras patologías, como la epilepsia, particularmente la epilepsia del lóbulo temporal, se ha notificado la muerte deinterneuronas gabérgicas del hipocampo,
aunada a cambios plásticos en esta misma región [6]. Como resultado de esta pérdida celular, se alteran los niveles de los neurotransmisores que dichas células modulaban, en estos casos la
dopamina y el ácido γ-aminobutírico (GABA).
La terapia celular propone el uso de células que podrían sustituir a las células perdidas o bien, en el caso de la terapiagénica ex vivo, actuar como vehículo para la administración de alguna sustancia de interés al trasplantarse al SNC dañado [7]. Esta
propuesta se dirige al restablecimiento de los niveles de neuro-

transmisores y la posible integración de las células trasplantadas a los circuitos dañados, y con ello la recuperación de las funciones perdidas durante el progreso de las enfermedades neurodegenerativasy/o de la epilepsia [8-13].
El objetivo de este trabajo es hacer una revisión de las notificaciones publicadas en los últimos años en las que se emplea
la terapia celular en enfermedades del SNC, para evaluar los resultados y avances obtenidos con esta aproximación.

© 2009, REVISTA DE NEUROLOGÍA

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