La inminente revolución de la ingeniería genética basada en el sistema CRISPR

La inminente revolución de la ingeniería genética basada en el sistema CRISPR/Cas

Mientras la mayoría de nosotros nos encontrábamos preparando la cena de Nochevieja, la Revista Nature publicaba el pasado 31 de diciembre su tradicional artículo de predicciones en el que intenta adelantar las noticias científicas más importantes que nos encontraremos en este año. Entre las escogidas porRichard Van Noorden para este artículo, y salvo alguna noticia astronómica como el despertar de la Sonda Rosetta, destaca notablemente la abundancia de avances médicos que el editor de Nature ha seleccionado para su “What to expect in 2014”.
El inicio de los primeros test clínicos sobre regeneración con células madre pluripotenciales en pacientes ciegos, miniaturización de la tecnología para lasecuenciación del ADN, avances en terapias contra el VIH, nuevos fármacos para el tratamiento de determinados cánceres como el melanoma avanzado, exoesqueletos controlados mediante la mente… las posibilidades que se abren ante nosotros en este 2014 son extensas y apasionantes.
Y no parece que haya que esperar mucho para estos impresionantes adelantos, porque precisamente uno de ellos apenas ha tardadounos días en hacerse realidad.
Es probable que, si sois aficionados a seguir la actualidad científica, esta semana os hayáis encontrado con la noticia del nacimiento en China de los primeros monos modificados genéticamente, que Nature adelantaba en sus predicciones y que el 30 de enero se hacía oficial en la Revista Cell. El nutrido equipo de investigadores que lo ha logrado pertenece anumerosas instituciones y universidades chinas, y han utilizado una novedosa técnica de manipulación genética basada en el sistema inmune CRISPR que corresponde a las siglas en inglés “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”.
A pesar de la gran importancia de esta publicación, hay que reconocer que ha pasado casi de puntillas por los grandes medios… es más, aquellos que se han hechoeco se han centrado más en la curiosidad de haber conseguido dos monos “transgénicos” (ejem, ejem) y casi todos, quizá por su complicado nombre, han olvidado el verdadero alcance  de esta noticia: la técnica basada en CRISPR y el operón Cas9 asociado.
Todos los científicos que he consultado, incluidos algunos expertos en biotecnología, coinciden en que la influencia que CRISPR va a tener en unfuturo podría ser colosal, incidiendo especialmente en terapias contra enfermedades de origen genético.
Pero vayamos paso a paso y, si me dedica unos minutos de su tiempo, le prometo que entenderá el verdadero alcance de esta técnica de edición genética, sus orígenes y las apasionantes posibilidades que abre en un futuro no muy lejano.
Descendamos por un momento a los niveles básicos de la vida:las células. Todo organismo viviente que conocemos está compuesto por ellas y su clasificación más elemental las divide en eucariotas y procariotas. Sé perfectamente que al lector le suenan estos conceptos de su paso por la escuela, en realidad no son muy difíciles, pero como seguramente le quedan muy lejos, vamos a recordar someramente en qué consisten.
Las células eucariotas poseen un núcleocelular, envuelto y delimitado por una envoltura, en donde guardan su información genética. Por su lado, las procariotas no tienen ese núcleo celular y la información de sus genes se encuentra más dispersa,  conformando una estructura de forma irregular llamada nucleoide que no está envuelto como en las eucariotas. Así pues, para lo que nos atañe hoy, no le vamos a dar más vueltas y nos vamos aquedar con que las células eucariotas tienen un núcleo envuelto y protegido, mientras que los procariotas, no.
Esta “dispersión” del material genético en las procariotas, es decir en bacterias y arqueas, tiene sus ventajas y sus inconvenientes. El problema más importante al que tienen que hacer frente es el ataque a su precioso material genético por parte de su mayor y más mortal enemigo: los...