Medicina

1. Terapia Génica
* Definición
* Clases
* Procedimiento (in vivo ex vivo)
* Vectores (comparativo "pros" o "contras" y utilidades de cada uno)
* Aplicaciones en Medicina
* Principales Problemas de la Utilización de esta técnica.... y por ende causa de "fracaso"
* Implicaciones éticas
* Perspectivas.

Es el conjunto de técnicas que permiten vehiculizar secuenciasde ADN o de ARN al interior de células diana, con objeto de modular la expresión de determinadas proteínas que se encuentran alteradas, revirtiendo así el trastorno biológico que ello produce.

Técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético causante de una patología.

En función del tipo celular diana,existen dos modalidades de terapia génica:

* TG somática busca introducir los genes a las células somáticas, y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras, ya que el gen no afecta a los gametos.

* TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier genintroducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.

En función de la estrategia aplicada,la terapia génica también puede clasificarse en:

* Terapia génica in vivo: Agrupa la técnicas en las que el material genético se introduce directamente en las células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación invitro. La gran ventaja de las técnicas in vivo sobre la terapia génica in vitro es su mayor sencillez. Sin embargo, tienen el inconveniente de que el grado de control sobre todo el proceso de transferencia es menor, la eficiencia global es también menor (dado que no pueden amplificarse las células transducidas) y, finalmente, es difícil conseguir un alto grado de especificidad tisular.

* Terapiagénica ex vivo: comprende todos aquellos protocolos en los que las células
a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia in vitro. Una vez que se han seleccionado las células que han sido efectivamente transducidas, se expanden en cultivo y se introducen de nuevo en el paciente. Sus principales ventajas son el permitir la elección deltipo de
célula a tratar, mantener un estrecho control sobre todo el proceso, y la mayor eficacia de la transducción genética. Los problemas más importantes de esta modalidad son la mayor complejidad y coste de los protocolos, así como la imposibilidad de transducir aquellos tejidos que no son susceptibles de crecer en cultivo; además, existe siempre el riesgo inherente a la manipulación de lascélulas en cuanto a problemas de contaminación.

Para alcanzar un determinado efecto biológico en terapia génica es necesario introducir de manera eficaz la secuencia génica de interés en la célula diana y conseguir su expresión. Estos objetivos suponen contar con un adecuado sistema de vehiculización o transferencia y, al mismo tiempo, disponer de promotores adecuados para conseguir la máximaexpresión del gen insertado en la célula. La introducción en una célula de material genómico foráneo se denomina transferencia génica, transducción o transfección. Los principales sistemas de
transferencia pueden agruparse en dos tipos: los métodos físico-químicos y los vectores virales.

* Los métodos de transferencia génica físico-químicos o no virales fueron los primeros en ser desarrollados.En estos métodos el ADN foráneo o exó-geno está integrado en un plásmido. Ventajas: son sencillos de preparar, lo que permite su producción de forma industrial; no tienen limitaciones en cuanto al tamaño del ADN que pueden transferir; son poco tóxicos; y no son inmunogénicos. Los inconvenientes de estos métodos son su baja eficacia de transducción de las células diana y que algunos de ellos...