terapia genetica y sus aplicaciones

TERAPIA GÉNICA
Cuando la estructura de los genes se altera, pueden ocurrir cambios en las proteinas que codifican, propiciando el desarrollo de ciertas enfermedades. En la actualidad, y como consecuencia del conocimiento del genoma humano, es posible arreglar estos problemas dentro del ADN a través de diferentes mecanismos. Esta práctica se conoce como terapia génica y tiene como objetivocorregir el defecto a través de:
• La integración de un gen normal que remplacé la función del gen que esta dañado.
• El intercambio del gen anormal por un gen normal.
• La alteración del mecanismo de regulación del gen.
• La utilización de un mecanismo que modifique la estructura del gen anormal y convierta en un gen normal.
La integración de genes dentro de las células humanas se realiza apartir de virus capaces de llevar el ADN, insertarlo en el ADN original e iniciar los procesos de transcripción. Para ello estos virus son modificados previamente en el laboratorio y de esta forma se asegura que no produzcan daños en la persona dentro de la cual son inyectados.
APLICACIONES
Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer unseguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado. Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para ensayos clínicos, permitiendo, por ejemplo, que en ocasiones en las que un paciente de cáncer (leucemia) callampa y al que se le ha realizado un autotransplante recae se pueda saber de donde proceden lascélulas, si son de células transplantadas o si son células que han sobrevivido al tratamiento.
Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la másdestacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.

TIPOS DE TERAPIA GÉNICA
Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
Terapia ex vivo: latransformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables,constituyendo así un material trasplantable.
Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.
VECTORES EN TERAPIA GÉNICA
Vector génico. La gran diversidad de situaciones en las quepodría aplicarse la terapia génica hace imposible la existencia de un solo tipo de vector adecuado. Sin embargo, pueden definirse las siguientes características para un "vector ideal" y adaptarlas luego a situaciones concretas:
*Que sea reproducible.*Que sea estable.*Que permita la inserción de material genético sin límite de tamaño.*Que permita la transducción tanto en células en división...