Terapia Genica
Páginas: 8 (1924 palabras)
Publicado: 2 de mayo de 2012
Índice
Introducción. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 3
¿Qué es la terapia génica?. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 4
Estrategias. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 4
Riesgos.. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 5
Enfermedades. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 6
Bibliografía. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 7
IntroducciónUn poco de historia
Desde el descubrimiento de las enzimas de restricción en el año de 1970 por Arber y Hamilton se asentaron las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies.
En 1978 se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli. De allí en adelante se afianzaron losconocimientos necesarios para transferir genes a células humanas con el fin de alterar el fenotipo patológico y generar una nueva forma terapéutica. La primera transferencia se realizó en el año de 1989 en un paciente con una inmunodeficiencia. Aunque no se encontraron efectos clínicos se aclaró que tampoco había efectos perjudiciales como muchos habían pronosticado. En 1990 se trató con terapiagénica un paciente que padecía deficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando múltiples infecciones bacterianas. Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales.
¿Qué es la terapia génica?
La Terapia Génica Humana se entiende como la administración deliberada de material genético en un paciente humano con laintención de corregir un defecto genético específico.
Otra definición más amplia considera la Terapia Génica es una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función.
Concretamente el término terapia génica unifica los principios de la farmacología con los dela genética, pues implica tácitamente el empleo de ácidos nucleicos como el agente farmacológico para el tratamiento de estados patológicos, con esto la terapia génica persigue modificar el genoma de las células somáticas transfiriendo copias normales de genes para que produzcan cantidades adecuadas del producto génico normal, cuya acción corregiría la enfermedad genética.
Los tipos deterapia génica existentes respecto al modo de introducir el gen en el organismo pueden ser clasificados en "in vivo" y "ex vivo". La terapia génica "ex vivo" consiste en la realización de una primera fase en el laboratorio, de modo que se obtienen células modificadas genéticamente (contiene el gen que se quiere expresar en el organismo) y que posteriormente introduciremos en el individuo. La terapiagénica "in vivo" consiste en la introducción del gen mediante un vehículo para que lo inserte en las células del paciente. Estos vehículos son los llamados vectores (también utilizados "in vitro").
¿Qué estrategias se utilizan en la aplicación de la terapia génica?
En terapia génica se utilizan dos grandes estrategias actualmente: las estrategias ex vivo y las estrategias in vivo.
Estrategiasex vivo
El tratamiento está basado en la obtención previa de células del paciente procedentes de un tejido u órgano de interés. A continuación se procede a separarlas y después se pasa a mantenimiento en condiciones de cultivo de tejido in vitro, en donde las células son posteriormente manipuladas por el "gen terapéutico" utilizando para ello un vector adecuado.
Las células manipuladas son...
Introducción. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 3
¿Qué es la terapia génica?. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 4
Estrategias. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 4
Riesgos.. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 5
Enfermedades. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 6
Bibliografía. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . pág. 7
IntroducciónUn poco de historia
Desde el descubrimiento de las enzimas de restricción en el año de 1970 por Arber y Hamilton se asentaron las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies.
En 1978 se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli. De allí en adelante se afianzaron losconocimientos necesarios para transferir genes a células humanas con el fin de alterar el fenotipo patológico y generar una nueva forma terapéutica. La primera transferencia se realizó en el año de 1989 en un paciente con una inmunodeficiencia. Aunque no se encontraron efectos clínicos se aclaró que tampoco había efectos perjudiciales como muchos habían pronosticado. En 1990 se trató con terapiagénica un paciente que padecía deficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando múltiples infecciones bacterianas. Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales.
¿Qué es la terapia génica?
La Terapia Génica Humana se entiende como la administración deliberada de material genético en un paciente humano con laintención de corregir un defecto genético específico.
Otra definición más amplia considera la Terapia Génica es una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función.
Concretamente el término terapia génica unifica los principios de la farmacología con los dela genética, pues implica tácitamente el empleo de ácidos nucleicos como el agente farmacológico para el tratamiento de estados patológicos, con esto la terapia génica persigue modificar el genoma de las células somáticas transfiriendo copias normales de genes para que produzcan cantidades adecuadas del producto génico normal, cuya acción corregiría la enfermedad genética.
Los tipos deterapia génica existentes respecto al modo de introducir el gen en el organismo pueden ser clasificados en "in vivo" y "ex vivo". La terapia génica "ex vivo" consiste en la realización de una primera fase en el laboratorio, de modo que se obtienen células modificadas genéticamente (contiene el gen que se quiere expresar en el organismo) y que posteriormente introduciremos en el individuo. La terapiagénica "in vivo" consiste en la introducción del gen mediante un vehículo para que lo inserte en las células del paciente. Estos vehículos son los llamados vectores (también utilizados "in vitro").
¿Qué estrategias se utilizan en la aplicación de la terapia génica?
En terapia génica se utilizan dos grandes estrategias actualmente: las estrategias ex vivo y las estrategias in vivo.
Estrategiasex vivo
El tratamiento está basado en la obtención previa de células del paciente procedentes de un tejido u órgano de interés. A continuación se procede a separarlas y después se pasa a mantenimiento en condiciones de cultivo de tejido in vitro, en donde las células son posteriormente manipuladas por el "gen terapéutico" utilizando para ello un vector adecuado.
Las células manipuladas son...
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