Terpia genica

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La terapia génica es el proceso por el cual se inserta material genético en una célula, con el fin de hacer que esta produzca una proteína normal. Las utilidades van desde curar enfermedades unigénicas hasta modificar el equilibrio del sistema inmune, permitiendo la modulación de la respuesta contra cualquier antígeno. En esencia es cambiar la secuencia del genotipo de un organismo para que tengaimplicaciones fenotípicas.
Consideraciones generales
La terapia génica es un método que puede ser usado para el manejo de trastornos hereditarios, así como de enfermedades adquiridas. En las de origen puramente genético están todas las alteraciones unigénicas, principalmente las que presentan un mecanismo de herencia recesivo, en donde se ha demostrado la relación entre un gen y una proteína.Las patologías adquiridas como neoplasias o enfermedades infecciosas tienen un abordaje curativo y otro preventivo, ya que si pudiéramos cambiar la susceptibilidad genética de un individuo a una cierta patología podríamos prevenir la aparición de ese fenotipo y estaríamos “vacunando” a las personas contra padecimientos multifactoriales.
Metodología
Para introducir un gen en una célula eucariotese utilizan vectores que transportan normalmente material genético a las células como virus o fagos. El DNA o RNA de estos organismos es cortado con enzimas de restricción con el fin de quitar las regiones patógenas e insertar en estas zonas de su genoma el gen de interés médico. Una vez recombinado el genoma del vector con el nuevo material genético, este se ensambla de forma fisiológica y se ledeja “infectar” o trasnfectar la célula blanco. El vector, al realizar sus procesos de incorporación al genoma humano y a sus mecanismos de trascripción y traducción de proteínas terminará finalmente generando cantidades importantes de la proteína normal que seguramente va a tener efectos terapéuticos en el paciente.
ClasificaciónLa terapia génica se divide según la metodología utilizada enterapia In vivo o Ex vivo. En la primera se realiza la transfección del material genético directamente a las células del tejido del paciente. Un ejemplo de este sistema es infectar por inhalaciones con virus modificado, la mucosa respiratoria de los pacientes con fibrosis quística. La segunda estrategia muy utilizada para el tejido hematopoyético se trata de extraer parte de las células afectadas delpaciente para realizar la modificación en el laboratorio y posteriormente introducir este tejido modificado (“curado”) nuevamente en el paciente. Otra forma de clasificar la terapia génica es utilizando el tipo de célula blanco: Germinal o somática. La terapia sobre células germinales ha sido ampliamente rechazada en vista de que estaríamos influyendo sobre individuos aún no nacidos y sin losconocimientos suficientes para comprender las posibles implicaciones deletéreas que se podrían producir en un genoma pluripotencial. |

salvados dos niños mediante terapia génica

Células madre de la médula ósea de uno de los pacientes tras el tratamiento: los puntos rojos demuestran la presencia de la proteína corregida © Patrick Aubourg
Las investigaciones llevadas a cabo en Francia en elcampo de la terapia génica con la colaboración de un equipo alemán han desembocado en un ensayo clínico inédito. La colaboración de un grupo internacional de investigadores ha permitido detener la progresión de una grave afección del cerebro en dos jóvenes, gracias a una técnica de terapia génica muy novedosa. Este éxito abre importantes perspectivas en el tratamiento de numerosas enfermedades.
Porprimera vez, se ha tratado con eficacia una enfermedad del cerebro mediante terapia génica. Los resultados de este ensayo terapéutico, publicados en la prestigiosa revista Science, han tenido una repercusión considerable tanto en Francia como en Estados Unidos. Este importante avance científico también se ha beneficiado de una amplia visibilidad con motivo del telemaratón organizado los pasados...
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