Terapia genica

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Los experimentos científicos llevados a cabo por la Universidad del País Vasco, en relación a la terapia génica, han culminado en un sistema de nanopartículas lipídicas que puede serutilizado para dicha terapia génica.

El experimento se refiere a un sistema de nanopartículas lipídicas útil para la liberación de moléculas farmacológicamente activas, y especialmente paratransfectar material genético en células y/o tejidos, así como a procedimientos para su obtención y composiciones farmacéuticas que lo comprenden.




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La terapiagénica constituye una herramienta terapéutica muy prometedora para el tratamiento de una gran variedad de enfermedades hereditarias o adquiridas. Los recientes avances en biología molecular y el conocimientodel genoma humano han permitido disponer de una valiosa información sobre los procesos celulares y la patogenia de muchas enfermedades.


El número de enfermedades que pueden ser potencialmentetratadas mediante terapia génica es muy amplio, y se incluyen, entre otras, enfermedades autosómicas recesivas debidas al defecto de un único gen (sida, fibrosis quística, diabetes, daltonismo, etc.),enfermedades autosómicas dominantes, algunos cánceres, VIH y otras enfermedades infecciosas, enfermedades inflamatorias, etc.

La terapia génica consiste en la introducción de material genético (ADN, ARNo secuencias antisentido) en células diana con el fin de modular la expresión de determinadas proteínas que se encuentran alteradas, revirtiendo así el trastorno biológico que provoca la alteración delas mismas.

Los autores de la presente invención han encontrado que un sistema de nanopartículas lipídicas que incorpora un polisacárido en su composición, permite conseguir un eficaz nivel detransfección de material genético en las células, así como una elevada viabilidad celular, como así demuestran los ejemplos realizados in vitro en células eucariotas de mamíferos ARPE-19.

Asimismo,...
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