Terapia Génica

Terapia génica
Existen enfermedades graves o incurables cuya causa es solo un gen defectuoso. Este gen ocasiona que un órgano o célula sea incapaz de funcionar normalmente.
La TERAPIA GÉNICA es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar unaalteración.
Historia
La pareja de David Joseph Vetter, Jr. y Carol Ann Vetter tuvieron su primer hijo; David Joseph Vetter III, nació con inmunodeficiencia severa combinada (SCID) y murió 7 meses después. La SCID son una serie de enfermedades genéticas muy raras que se parecen al SIDA. Los niños afectados nacen aparentemente sanos pero en unos cuantos meses desaparecen de su sangre los anticuerposprotectores que obtuvieron de su madre durante la gestación y son afectados por repetidos episodios de infecciones poco comunes. No se desarrollan bien y frecuentemente son hospitalizados por neumonía. Debido a un error genético, su sistema inmune no puede elaborar de manera adecuada células T y B (los linfocitos), las cuales se encargan de patrullar el cuerpo destruyendo agentes extraños comobacterias, hongos y virus que incesantemente tratan de invadir nuestro cuerpo.
La familia fue avisada que si tenían otro hijo hombre tenía el 50% de probabilidad de tener esa enfermedad. Pero los Vetter tuvieron una hija y habían decidido tener otro hijo. Su tercer hijo David Philip Vetter nació con SCID en septiembre del 71. Para evitar que muriera en pocos meses o años sus padres tomaron ladifícil decisión de criarlo en un ambiente estéril, es decir, libre de microorganismos.
Junto con los médicos e investigadores del Baylor Medical Center, en Texas, crearon una casa especial para él: una enorme burbuja de plástico que lo mantendría aislado del medio exterior. David vivió en estas condiciones por 12 años. Los padres del niño trataban de ganar una lucha contra el tiempo. Esperaban quelas investigaciones médicas encontraran un tratamiento que liberara a su hijo de la burbuja. Como temían sus padres, cuando David llegó a una edad en que pudo comprender el alcance de su situación, pidió recibir el único tratamiento disponible para su enfermedad hasta ese momento: un trasplante de médula ósea, aun cuando en aquel tiempo acarreaba un considerable riesgo de muerte. Como se mencionó,la enfermedad de David se originaba en un defecto en la elaboración de células T y B. Puesto que estas células se producen en la médula ósea, los doctores imaginaron un tratamiento audaz: destruir la médula de David —con fármacos y radiación— y sustituirla con células de un donador sano. Si funcionaba, David podría llevar una vida normal. Si fallaba, desarrollaría infecciones masivas que no podríanser tratadas. En octubre de 1983, los médicos le trasplantaron médula ósea de su hermana. Luego de la operación, David fue puesto en una cámara estéril hasta ver si su cuerpo podía construir un nuevo sistema inmune. Al principio todo pareció ir bien, pero en diciembre desarrolló una infección y enfermó gravemente. Los doctores le diagnosticaron una infección incurable con el virus deEpstein-Barr. Este virus, al cual casi todos nosotros hemos sido expuestos en algún momento, usualmente sin complicaciones, entró al cuerpo de David escondido como un invasor silencioso en las células de médula donadas por su hermana. Sin defensas inmunes para contrarrestarlo, el invasor ocasionó un cáncer que sin ningún control se dispersó en las células B, produciendo un tipo de cáncer que afecta a loslinfocitos llamado linfoma. David murió en enero de 1984.
Siete años más tarde una nueva técnica, la terapia génica, sería utilizada para tratar a una pequeña niña, Ashanti, con la misma enfermedad que David.
En vez de frustrarse porque una simple “falta de ortografía” genética tuviera que resultar fatal, tres científicos vieron en esa sencillez la clave de una estrategia de tratamiento. ¿Y si...